O Elevidys, terapia g\u00eanica para Distrofia Muscular de Duchenne, segue com suspens\u00e3o tempor\u00e1ria no Brasil. A Anvisa manteve a suspens\u00e3o da comercializa\u00e7\u00e3o e uso desde julho de 2025, ap\u00f3s relatos de mortes no exterior ligados a insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda. O tema foi debatido em audi\u00eancia p\u00fablica na C\u00e2mara dos Deputados.<\/p>\n
A ag\u00eancia informou que ainda h\u00e1 incertezas sobre a seguran\u00e7a a longo prazo e os benef\u00edcios do tratamento. O fabricante n\u00e3o apresentou integralmente os dados previstos no Termo de Compromisso firmado no registro excepcional, segundo a Anvisa.<\/p>\n
Fam\u00edlias de pacientes acompanham o processo com apreens\u00e3o. O Elevidys pode retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a em crian\u00e7as que ainda caminham, mas a falta de dados completos aumenta a ansiedade frente \u00e0 janela terap\u00eautica.<\/p>\n
Desenvolvida para Duchenne, a terapia \u00e9 administrada em dose \u00fanica. No Brasil, recebeu autoriza\u00e7\u00e3o excepcional em 2024 para crian\u00e7as entre 4 e 7 anos que atendam a crit\u00e9rios cl\u00ednicos e laboratoriais espec\u00edficos.<\/p>\n
A Anvisa destacou que, al\u00e9m de mortes associadas a quadros hep\u00e1ticos, existem efeitos hepatot\u00f3xicos relevantes em pacientes tratados. Dados de acompanhamento de at\u00e9 tr\u00eas anos sugerem poss\u00edvel redu\u00e7\u00e3o dos ganhos motores ao longo do tempo.<\/p>\n
Em 19 de junho, a fabricante apresentou documenta\u00e7\u00e3o complementar com resultados de acompanhamento de at\u00e9 quatro anos. A an\u00e1lise t\u00e9cnica est\u00e1 em andamento para reavaliar risco-benef\u00edcio e decidir pela manuten\u00e7\u00e3o ou n\u00e3o da suspens\u00e3o.<\/p>\n
O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade informou apenas que houve reuni\u00e3o de escuta com familiares em 17\/06, sem detalhes sobre encaminhamentos. A ag\u00eancia n\u00e3o respondeu oficialmente at\u00e9 o fechamento desta reportagem.<\/p>\n
Mais de 40 familiares participaram da audi\u00eancia em Bras\u00edlia. Eles destacam a urg\u00eancia de recursos e respostas, j\u00e1 que a doen\u00e7a avan\u00e7a mesmo com o processo regulat\u00f3rio em curso. A cobran\u00e7a \u00e9 por defini\u00e7\u00e3o r\u00e1pida sobre o acesso ao tratamento.<\/p>\n
A DMD \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara, que resulta na degenera\u00e7\u00e3o progressiva da musculatura. Sem cura, terapias inovadoras s\u00e3o vistas como esperan\u00e7a de retardar a progress\u00e3o e melhorar a qualidade de vida.<\/p>\n
A Anvisa afirma manter di\u00e1logo com a fabricante e tratar o tema como prioridade. O desfecho depende da avalia\u00e7\u00e3o de dados de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia, incluindo acompanhamento de longo prazo, para confirmar ou revisar a suspens\u00e3o.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"