O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade do Brasil instituiu, por meio da Portaria GM\/MS n\u00ba 8.092, comit\u00eas para monitorar a terapia g\u00eanica Zolgensma no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS). Essa medida visa garantir a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do tratamento para crian\u00e7as com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma condi\u00e7\u00e3o rara e grave que, sem tratamento, apresenta alta taxa de mortalidade antes dos 2 anos.<\/p>\n
O Brasil se destaca por ser um dos seis pa\u00edses que oferecem essa terapia no sistema p\u00fablico. A estrat\u00e9gia de compartilhamento de risco com a farmac\u00eautica Novartis assegura que o SUS pagar\u00e1 pela terapia apenas se a efic\u00e1cia for comprovada. O coordenador-geral de Doen\u00e7as Raras, Natan Monsores, afirmou que a cria\u00e7\u00e3o dos comit\u00eas representa um avan\u00e7o na gest\u00e3o de tratamentos de alto custo.<\/p>\n
Antes da introdu\u00e7\u00e3o do Zolgensma, as op\u00e7\u00f5es de tratamento para AME tipo 1 eram limitadas. Atualmente, o SUS j\u00e1 disponibiliza outros dois medicamentos, nusinersena e risdiplam, para os tipos 1 e 2 da doen\u00e7a. Em 2024, mais de 800 prescri\u00e7\u00f5es desses tratamentos foram realizadas. O Zolgensma, por ser uma terapia de dose \u00fanica, promete estabilizar a progress\u00e3o da doen\u00e7a e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.<\/p>\n
O Comit\u00ea Gestor ser\u00e1 respons\u00e1vel por monitorar a execu\u00e7\u00e3o do acordo e autorizar centros de infus\u00e3o, enquanto o Comit\u00ea T\u00e9cnico Independente, composto por especialistas, validar\u00e1 a elegibilidade dos pacientes e avaliar\u00e1 os resultados cl\u00ednicos. O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade tamb\u00e9m planeja reuni\u00f5es com associa\u00e7\u00f5es de pacientes para esclarecer d\u00favidas e ampliar o di\u00e1logo sobre o tratamento.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"