A fam\u00edlia Langenhop, que enfrentou uma trag\u00e9dia ao descobrir que seus tr\u00eas filhos herdaram uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara, agora celebra uma nova fase em suas vidas. Uma terapia inovadora desenvolvida em Madrid curou os irm\u00e3os, permitindo que levem vidas normais. Os resultados foram publicados na revista *The New England Journal of Medicine* em 30 de abril.<\/p>\n
Os tr\u00eas filhos, que sofriam de uma doen\u00e7a chamada defici\u00eancia de ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo 1 (LAD-1), enfrentavam constantes infec\u00e7\u00f5es devido \u00e0 incapacidade de seus gl\u00f3bulos brancos de combater micr\u00f3bios. A probabilidade de todos os filhos de um casal portador da muta\u00e7\u00e3o desenvolverem a doen\u00e7a era de apenas 25%. A terapia, que come\u00e7ou a ser desenvolvida h\u00e1 15 anos no Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas, Medioambientales y Tecnol\u00f3gicas (CIEMAT), utilizou um v\u00edrus geneticamente modificado para corrigir a muta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
O tratamento foi aplicado em nove crian\u00e7as, incluindo os irm\u00e3os Langenhop, que tiveram c\u00e9lulas-tronco extra\u00eddas e corrigidas em laborat\u00f3rio. O m\u00e9dico Juli\u00e1n Sevilla, respons\u00e1vel pelo tratamento em Madrid, afirmou que os pacientes est\u00e3o levando vidas normais e que a terapia pode ser considerada curativa. Os resultados mostraram que, ap\u00f3s dois anos, n\u00e3o houve recorr\u00eancia dos sintomas.<\/p>\n
A terapia \u00e9 projetada para ser uma solu\u00e7\u00e3o \u00fanica<\/strong>, com c\u00e9lulas modificadas produzindo gl\u00f3bulos brancos saud\u00e1veis ao longo da vida. No entanto, o custo do tratamento ainda \u00e9 uma preocupa\u00e7\u00e3o, com terapias semelhantes custando entre dois e cinco milh\u00f5es de euros por paciente. A Sociedade Europeia de Terapia G\u00e9nica e Celular est\u00e1 lutando para que esses tratamentos sejam acess\u00edveis.<\/p>\n A m\u00e3e dos irm\u00e3os, Alicia Langenhop, compartilhou sua experi\u00eancia, destacando o medo constante que sentia com cada febre ou infec\u00e7\u00e3o. Agora, os filhos n\u00e3o precisam mais de visitas frequentes ao hospital e podem viver normalmente, gra\u00e7as a essa terapia revolucion\u00e1ria.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" A fam\u00edlia Langenhop, que enfrentou uma trag\u00e9dia ao descobrir que seus tr\u00eas filhos tinham uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara que afetava seu sistema imunol\u00f3gico, agora vive um novo cap\u00edtulo. Uma terapia inovadora desenvolvida em Madrid curou os irm\u00e3os Ava, de 9 anos, Olivia, de 7, e Landon, de 5, al\u00e9m de outras seis crian\u00e7as. Essa doen\u00e7a, chamada de defici\u00eancias de ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo 1, causa infec\u00e7\u00f5es graves e pode ser fatal. A terapia, que usa c\u00e9lulas-tronco modificadas, foi testada em humanos e os resultados foram publicados na revista The New England Journal of Medicine. Os m\u00e9dicos afirmam que as crian\u00e7as est\u00e3o levando vidas normais e n\u00e3o apresentaram mais sintomas da doen\u00e7a ap\u00f3s dois anos de acompanhamento. A equipe m\u00e9dica est\u00e1 otimista, mas ainda cautelosa, pois \u00e9 necess\u00e1rio mais tempo para confirmar que a cura \u00e9 definitiva. No entanto, a quest\u00e3o do custo do tratamento permanece, j\u00e1 que terapias semelhantes podem ser extremamente caras.<\/p>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Terapia inovadora em Madrid cura tr\u00eas irm\u00e3os com doen\u00e7a gen\u00e9tica rara, permitindo que levem vidas normais. Resultados foram publicados recentemente.","footnotes":""},"categories":[12],"tags":[100],"class_list":["post-115184","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-entretenimento","tag-noticia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/115184","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=115184"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/115184\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=115184"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=115184"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=115184"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}