{"id":120547,"date":"2025-07-31T04:00:00","date_gmt":"2025-07-31T07:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/production.portaltela.com\/noticias\/2025\/07\/31\/crianca-brasileira-falece-apos-uso-de-medicamento-para-distrofia-muscular\/"},"modified":"2025-07-31T04:00:00","modified_gmt":"2025-07-31T07:00:00","slug":"crianca-brasileira-falece-apos-uso-de-medicamento-para-distrofia-muscular","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/ciencia\/2025\/07\/31\/crianca-brasileira-falece-apos-uso-de-medicamento-para-distrofia-muscular\/","title":{"rendered":"Crian\u00e7a brasileira falece ap\u00f3s uso de medicamento para distrofia muscular"},"content":{"rendered":"<p>O <strong>Elevidys<\/strong>, terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfrenta novas controv\u00e9rsias no Brasil. A <strong>Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa)<\/strong> suspendeu temporariamente seu uso ap\u00f3s tr\u00eas mortes em estudos cl\u00ednicos nos EUA. A decis\u00e3o foi tomada em 24 de julho, como medida de precau\u00e7\u00e3o, mesmo ap\u00f3s a <strong>Food and Drug Administration (FDA)<\/strong> dos EUA afirmar que a morte de um menino de 8 anos no Brasil n\u00e3o est\u00e1 relacionada ao medicamento.<\/p>\n<p>O tratamento, que custa <strong>R$ 14,6 milh\u00f5es<\/strong>, foi aprovado no Brasil para crian\u00e7as de 4 a 7 anos. No entanto, tr\u00eas dos dez pacientes que receberam o rem\u00e9dio apresentaram efeitos adversos, incluindo um caso que resultou em \u00f3bito. A Anvisa destacou que o quadro do menino era compat\u00edvel com uma infec\u00e7\u00e3o viral grave, intensificada por imunossupress\u00e3o, um efeito colateral do corticoide utilizado em conjunto com o Elevidys.<\/p>\n<h3>Investiga\u00e7\u00e3o e Rea\u00e7\u00f5es<\/h3>\n<p>A Roche, fabricante do Elevidys, expressou tristeza pela morte do paciente e confirmou que o caso foi reportado \u00e0s autoridades de sa\u00fade. A empresa ressaltou que o menino estava fora da faixa et\u00e1ria aprovada para o uso do medicamento. A terapia \u00e9 indicada apenas para pacientes deambuladores, aqueles que conseguem andar uma dist\u00e2ncia de dez metros em at\u00e9 30 segundos.<\/p>\n<p>Ap\u00f3s a suspens\u00e3o, a FDA recomendou a retomada do fornecimento do Elevidys para pacientes que ainda conseguem andar, afirmando que a morte no Brasil n\u00e3o estava ligada ao uso do medicamento. A Anvisa, por sua vez, informou que os efeitos adversos observados no Brasil n\u00e3o configuram novos sinais de seguran\u00e7a.<\/p>\n<h3>Contexto da Terapia<\/h3>\n<p>Desenvolvido pela <strong>Sarepta Therapeutics<\/strong>, o Elevidys \u00e9 a primeira terapia g\u00eanica para DMD, uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara que causa fraqueza muscular progressiva. A administra\u00e7\u00e3o \u00e9 feita em uma \u00fanica dose intravenosa, ajustada conforme o peso da crian\u00e7a. Apesar das incertezas sobre sua efic\u00e1cia e seguran\u00e7a, o medicamento representa uma esperan\u00e7a para muitas fam\u00edlias.<\/p>\n<p>A distrofia muscular de Duchenne, que afeta principalmente meninos, leva \u00e0 perda progressiva de habilidades motoras. Antes do Elevidys, o tratamento dispon\u00edvel era apenas o uso de corticoides para retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a. A situa\u00e7\u00e3o atual levanta quest\u00f5es sobre a judicializa\u00e7\u00e3o da sa\u00fade e o acesso a tratamentos inovadores no Brasil.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>A terapia g\u00eanica Elevidys, para distrofia muscular de Duchenne, teve seu uso suspenso temporariamente pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) no Brasil ap\u00f3s tr\u00eas mortes em estudos cl\u00ednicos nos Estados Unidos.<\/li>\n<li>A decis\u00e3o foi tomada em 24 de julho como precau\u00e7\u00e3o, apesar da Food and Drug Administration (FDA) afirmar que a morte de um menino de 8 anos no Brasil n\u00e3o est\u00e1 relacionada ao medicamento.<\/li>\n<li>O tratamento, que custa R$ 14,6 milh\u00f5es, \u00e9 aprovado para crian\u00e7as de 4 a 7 anos e apresentou efeitos adversos em tr\u00eas dos dez pacientes que o utilizaram.<\/li>\n<li>A Roche, fabricante do Elevidys, lamentou a morte e informou que o menino estava fora da faixa et\u00e1ria aprovada para o uso do medicamento.<\/li>\n<li>A FDA recomendou a retomada do fornecimento do Elevidys para pacientes que ainda conseguem andar, afirmando que os efeitos adversos observados no Brasil n\u00e3o configuram novos sinais de seguran\u00e7a.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":120583,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Anvisa suspende uso do Elevidys ap\u00f3s mortes em estudos, enquanto FDA afirma que \u00f3bito no Brasil n\u00e3o est\u00e1 relacionado ao tratamento.","footnotes":""},"categories":[296,1],"tags":[203,102,180,118],"class_list":["post-120547","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-noticias","tag-catolicismo","tag-conflitos","tag-descobertas","tag-guerra"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/120547","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=120547"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/120547\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/120583"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=120547"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=120547"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=120547"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}