{"id":190600,"date":"2025-05-13T01:03:50","date_gmt":"2025-05-13T04:03:50","guid":{"rendered":"https:\/\/production.portaltela.com\/noticias\/2025\/05\/13\/avancos-em-terapia-genica-e-reposicionamento-de-medicamentos-oferecem-esperanca-a-pacientes-com-epidermolise-bullosa\/"},"modified":"2025-05-13T01:03:50","modified_gmt":"2025-05-13T04:03:50","slug":"avancos-em-terapia-genica-e-reposicionamento-de-medicamentos-oferecem-esperanca-a-pacientes-com-epidermolise-bullosa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/entretenimento\/2025\/05\/13\/avancos-em-terapia-genica-e-reposicionamento-de-medicamentos-oferecem-esperanca-a-pacientes-com-epidermolise-bullosa\/","title":{"rendered":"Avan\u00e7os em terapia g\u00eanica e reposicionamento de medicamentos oferecem esperan\u00e7a a pacientes com epiderm\u00f3lise bullosa"},"content":{"rendered":"

M\u00eda Mill\u00e1n, uma crian\u00e7a com epiderm\u00f3lise bullosa, uma rara doen\u00e7a gen\u00e9tica conhecida como “pele de mariposa”, enfrenta desafios di\u00e1rios devido a feridas dolorosas. Recentemente, a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou uma terapia g\u00eanica que promete curar 70% das les\u00f5es<\/strong> em tr\u00eas meses. Al\u00e9m disso, um novo estudo sugere que o losart\u00e1n<\/strong>, um medicamento tradicionalmente utilizado para tratar hipertens\u00e3o, pode acelerar a cicatriza\u00e7\u00e3o das feridas.<\/p>\n

A empresa Crowd Pharma, originada da Universidade de Freiburg, est\u00e1 em busca de investidores<\/strong> para financiar ensaios cl\u00ednicos que comprovem a efic\u00e1cia do losart\u00e1n em pacientes com epiderm\u00f3lise bullosa. O diretor da empresa, Tobias Zahn, destacou que, embora o medicamento tenha mostrado resultados promissores em estudos com animais, s\u00e3o necess\u00e1rios ensaios cl\u00ednicos rigorosos para garantir a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia do tratamento.<\/p>\n

Avan\u00e7os na Pesquisa<\/h3>\n

O reposicionamento de medicamentos, como o losart\u00e1n, \u00e9 uma estrat\u00e9gia que utiliza f\u00e1rmacos j\u00e1 aprovados para tratar novas condi\u00e7\u00f5es. Essa abordagem pode ser mais r\u00e1pida e econ\u00f4mica, j\u00e1 que esses medicamentos t\u00eam patentes expiradas e extensa pesquisa pr\u00e9via. No entanto, Zahn enfatiza que a transi\u00e7\u00e3o para uso em crian\u00e7as com epiderm\u00f3lise bullosa requer dados robustos, obtidos por meio de ensaios cl\u00ednicos controlados.<\/p>\n

Crowd Pharma estima que os ensaios cl\u00ednicos custar\u00e3o entre 5 e 10 milh\u00f5es de euros<\/strong>. A empresa j\u00e1 desenvolveu uma nova formula\u00e7\u00e3o do losart\u00e1n em forma de pequenas p\u00edlulas, adaptadas para facilitar a administra\u00e7\u00e3o em crian\u00e7as. Apesar das dificuldades financeiras e da incerteza sobre a viabilidade comercial, Zahn acredita que a aprova\u00e7\u00e3o pode ocorrer em quatro anos<\/strong> na Europa.<\/p>\n

Desafios e Oportunidades<\/h3>\n

O uso off-label do losart\u00e1n j\u00e1 \u00e9 uma pr\u00e1tica em alguns hospitais, como o Hospital de La Paz, em Madrid. M\u00e9dicos afirmam que o medicamento pode ajudar a controlar a inflama\u00e7\u00e3o cr\u00f4nica associada \u00e0 doen\u00e7a. No entanto, essa pr\u00e1tica enfrenta cr\u00edticas, pois a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do uso fora das indica\u00e7\u00f5es aprovadas n\u00e3o s\u00e3o sempre bem documentadas.<\/p>\n

A pesquisa sobre o reposicionamento de medicamentos \u00e9 vital, especialmente para doen\u00e7as raras, que afetam um n\u00famero reduzido de pacientes. A Uni\u00e3o Europeia est\u00e1 considerando novas regulamenta\u00e7\u00f5es para facilitar a aprova\u00e7\u00e3o de indica\u00e7\u00f5es para medicamentos que atendam a necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas. Essa mudan\u00e7a pode acelerar o acesso a tratamentos inovadores para pacientes com condi\u00e7\u00f5es raras, como a epiderm\u00f3lise bullosa.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

M\u00eda Mill\u00e1n, uma menina de sete anos, tem epiderm\u00f3lise bullosa, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que causa feridas dolorosas na pele. Recentemente, uma terapia g\u00eanica foi aprovada na Europa e pode curar 70% das les\u00f5es em tr\u00eas meses. Al\u00e9m disso, estudos mostram que o losart\u00e1n, um rem\u00e9dio usado para press\u00e3o alta, pode ajudar na cicatriza\u00e7\u00e3o dessas feridas. A empresa Crowd Pharma, que est\u00e1 desenvolvendo um novo formato do losart\u00e1n para crian\u00e7as, busca entre 5 e 10 milh\u00f5es de euros para realizar ensaios cl\u00ednicos que comprovem a efic\u00e1cia do medicamento. Embora o reposicionamento de medicamentos seja uma alternativa promissora e mais r\u00e1pida, ele enfrenta desafios, como a necessidade de estudos rigorosos e a dificuldade em atrair investidores, j\u00e1 que o n\u00famero de pacientes \u00e9 pequeno e o custo dos ensaios \u00e9 alto. Em muitos hospitais, o losart\u00e1n j\u00e1 \u00e9 usado de forma n\u00e3o aprovada para tratar a doen\u00e7a, mas isso pode ser arriscado, pois a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a n\u00e3o s\u00e3o garantidas. A aprova\u00e7\u00e3o oficial pela ag\u00eancia reguladora \u00e9 importante para garantir que todos os pacientes tenham acesso ao tratamento de forma segura.<\/p>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Avan\u00e7os na pesquisa indicam que o losart\u00e1n pode acelerar a cicatriza\u00e7\u00e3o em pacientes com epiderm\u00f3lise bullosa, mas ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o necess\u00e1rios.","footnotes":""},"categories":[12],"tags":[100],"class_list":["post-190600","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-entretenimento","tag-noticia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/190600","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=190600"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/190600\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=190600"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=190600"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=190600"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}