{"id":220585,"date":"2025-07-25T06:00:00","date_gmt":"2025-07-25T09:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/production.portaltela.com\/noticias\/2025\/07\/25\/gene-terapia-elevidys-gera-polemica-e-levanta-preocupacoes-sobre-seguranca-e-eficacia\/"},"modified":"2025-07-25T06:00:00","modified_gmt":"2025-07-25T09:00:00","slug":"gene-terapia-elevidys-gera-polemica-e-levanta-preocupacoes-sobre-seguranca-e-eficacia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/cotidiano\/tecnologia\/2025\/07\/25\/gene-terapia-elevidys-gera-polemica-e-levanta-preocupacoes-sobre-seguranca-e-eficacia\/","title":{"rendered":"Gene terapia Elevidys gera pol\u00eamica e levanta preocupa\u00e7\u00f5es sobre seguran\u00e7a e efic\u00e1cia"},"content":{"rendered":"<p>A comunidade de <strong>distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/strong> enfrenta um momento cr\u00edtico ap\u00f3s a morte de dois adolescentes que receberam o tratamento com <strong>Elevidys<\/strong>, um medicamento aprovado pela <strong>FDA<\/strong>. A ag\u00eancia agora investiga a seguran\u00e7a do f\u00e1rmaco, levando a <strong>Sarepta Therapeutics<\/strong> a suspender temporariamente suas remessas.<\/p>\n<p>O Elevidys, que visa substituir a prote\u00edna <strong>distrofina<\/strong> ausente em pacientes com DMD, foi aprovado em junho de 2023, mas sua efic\u00e1cia sempre foi questionada. <strong>Debra Miller<\/strong>, fundadora da <strong>CureDuchenne<\/strong>, destacou a expectativa gerada pela aprova\u00e7\u00e3o, embora a falta de evid\u00eancias concretas sobre os resultados cl\u00ednicos tenha gerado controv\u00e9rsias.<\/p>\n<p>Ap\u00f3s os falecimentos, a FDA solicitou que a Sarepta interrompesse a distribui\u00e7\u00e3o do medicamento. Inicialmente, a empresa se recusou, mas, ap\u00f3s press\u00e3o da m\u00eddia e da comunidade m\u00e9dica, concordou em pausar os envios. A FDA tamb\u00e9m anunciou uma investiga\u00e7\u00e3o sobre os riscos associados ao Elevidys, incluindo hospitaliza\u00e7\u00f5es e mortes.<\/p>\n<p>Os casos de morte est\u00e3o relacionados a <strong>fal\u00eancia hep\u00e1tica aguda<\/strong> em pacientes que receberam o tratamento. A Sarepta, em resposta, est\u00e1 considerando alternativas para aumentar a seguran\u00e7a do medicamento, como o uso de imunossupressores. Contudo, a empresa tamb\u00e9m anunciou demiss\u00f5es significativas, afetando 36% de sua for\u00e7a de trabalho.<\/p>\n<p>A situa\u00e7\u00e3o deixou muitos pacientes e fam\u00edlias em um estado de incerteza. <strong>Michael Kelly<\/strong>, da CureDuchenne, expressou preocupa\u00e7\u00e3o com a falta de op\u00e7\u00f5es de tratamento e a urg\u00eancia de dados reais sobre a efic\u00e1cia do Elevidys. Com mais de 900 pessoas j\u00e1 tratadas, a FDA agora tem a oportunidade de avaliar informa\u00e7\u00f5es cruciais para futuras decis\u00f5es regulat\u00f3rias.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>A comunidade de distrofia muscular de Duchenne (DMD) enfrenta um momento cr\u00edtico ap\u00f3s a morte de dois adolescentes que receberam o tratamento com Elevidys.<\/li>\n<li>A Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) investiga a seguran\u00e7a do medicamento, levando a Sarepta Therapeutics a suspender temporariamente suas remessas.<\/li>\n<li>O Elevidys, aprovado em junho de 2023, visa substituir a prote\u00edna distrofina ausente em pacientes com DMD, mas sua efic\u00e1cia \u00e9 controversa.<\/li>\n<li>Os falecimentos est\u00e3o relacionados a fal\u00eancia hep\u00e1tica aguda em pacientes tratados, e a FDA anunciou uma investiga\u00e7\u00e3o sobre os riscos do f\u00e1rmaco.<\/li>\n<li>A Sarepta considera alternativas para aumentar a seguran\u00e7a do medicamento e anunciou demiss\u00f5es que afetam 36% de sua for\u00e7a de trabalho.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":220620,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"FDA investiga seguran\u00e7a do Elevidys ap\u00f3s mortes de adolescentes, enquanto Sarepta suspende remessas e enfrenta demiss\u00f5es significativas.","footnotes":""},"categories":[12,16],"tags":[203,138,180,159,152,195],"class_list":["post-220585","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-entretenimento","category-tecnologia","tag-catolicismo","tag-cinema","tag-descobertas","tag-doencas","tag-eleicoes","tag-escolas"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/220585","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=220585"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/220585\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/220620"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=220585"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=220585"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=220585"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}