{"id":237710,"date":"2025-09-24T10:22:37","date_gmt":"2025-09-24T13:22:37","guid":{"rendered":"https:\/\/production.portaltela.com\/noticias\/2025\/09\/24\/doenca-de-huntington-recebe-tratamento-eficaz-pela-primeira-vez-na-historia\/"},"modified":"2025-09-24T10:22:37","modified_gmt":"2025-09-24T13:22:37","slug":"doenca-de-huntington-recebe-tratamento-eficaz-pela-primeira-vez-na-historia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/cotidiano\/saude-cotidiano\/2025\/09\/24\/doenca-de-huntington-recebe-tratamento-eficaz-pela-primeira-vez-na-historia\/","title":{"rendered":"Cientistas tratam com sucesso a doen\u00e7a de Huntington pela primeira vez na hist\u00f3ria"},"content":{"rendered":"

Pesquisadores da University College London (UCL) e da empresa uniQure anunciaram um avan\u00e7o significativo no tratamento da doen\u00e7a de Huntington<\/strong>, uma condi\u00e7\u00e3o neurodegenerativa rara. A terapia gen\u00e9tica AMT-130 demonstrou reduzir em 75%<\/strong> a progress\u00e3o da doen\u00e7a em um estudo que acompanhou 29 pacientes ao longo de tr\u00eas anos. Este resultado foi confirmado em um comunicado oficial divulgado nesta quarta-feira (24).<\/p>\n

Os pacientes que receberam doses elevadas da terapia, administrada durante uma cirurgia neurol\u00f3gica de at\u00e9 18 horas, apresentaram uma desacelera\u00e7\u00e3o not\u00e1vel na evolu\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a. Em termos pr\u00e1ticos, o avan\u00e7o que normalmente ocorreria em um ano foi estendido para quatro anos<\/strong>, o que pode proporcionar d\u00e9cadas adicionais de qualidade de vida. Os efeitos colaterais foram considerados leves e relacionados ao procedimento cir\u00fargico, sem novos eventos graves desde dezembro de 2022.<\/p>\n

Registro e Futuro da Terapia<\/h3>\n

A uniQure planeja solicitar o registro da terapia junto \u00e0 Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2026<\/strong>. Caso aprovada, a AMT-130 poder\u00e1 estar dispon\u00edvel no mercado americano ainda no mesmo ano. A terapia j\u00e1 recebeu designa\u00e7\u00f5es de Terapia Inovadora<\/strong> e Medicina Regenerativa Avan\u00e7ada<\/strong>, que aceleram o processo regulat\u00f3rio para condi\u00e7\u00f5es graves.<\/p>\n

A doen\u00e7a de Huntington, causada por uma muta\u00e7\u00e3o no gene da huntingtina, afeta cerca de 75 mil pessoas<\/strong> nos EUA, Europa e Reino Unido. No Brasil, estima-se que entre 13 mil e 19 mil<\/strong> indiv\u00edduos sejam portadores do gene mutante, enquanto outros 65 mil a 95 mil<\/strong> est\u00e3o em risco de desenvolv\u00ea-la. Atualmente, n\u00e3o existem tratamentos aprovados que retardem a progress\u00e3o da doen\u00e7a, apenas terapias para controle de sintomas.<\/p>\n

Os resultados da pesquisa trazem esperan\u00e7a para muitos que convivem com essa enfermidade devastadora, oferecendo uma nova perspectiva sobre o tratamento da doen\u00e7a de Huntington.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    \n
  • Pesquisadores da University College London (UCL) e da empresa uniQure anunciaram resultados positivos da terapia gen\u00e9tica AMT-130 para a doen\u00e7a de Huntington.<\/li>\n
  • A terapia reduziu em 75% a progress\u00e3o da doen\u00e7a em um estudo com 29 pacientes ao longo de tr\u00eas anos.<\/li>\n
  • Pacientes que receberam doses elevadas mostraram uma desacelera\u00e7\u00e3o significativa na evolu\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a, aumentando a expectativa de qualidade de vida.<\/li>\n
  • A uniQure planeja solicitar o registro da terapia junto \u00e0 Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2026.<\/li>\n
  • A doen\u00e7a de Huntington afeta cerca de 75 mil pessoas nos EUA, Europa e Reino Unido, e atualmente n\u00e3o h\u00e1 tratamentos aprovados que retardem sua progress\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":237737,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Terapia gen\u00e9tica AMT-130 pode revolucionar o tratamento da doen\u00e7a de Huntington, com registro previsto na FDA para 2026","footnotes":""},"categories":[15,28],"tags":[102,180,159,98],"class_list":["post-237710","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-cotidiano","category-saude-cotidiano","tag-conflitos","tag-descobertas","tag-doencas","tag-pesquisa"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/237710","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=237710"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/237710\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/237737"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=237710"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=237710"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=237710"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}