{"id":243186,"date":"2025-05-17T04:00:00","date_gmt":"2025-05-17T07:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/production.portaltela.com\/noticias\/2025\/05\/17\/anvisa-libera-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich-doenca-sem-cura\/"},"modified":"2025-05-17T04:00:00","modified_gmt":"2025-05-17T07:00:00","slug":"anvisa-libera-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich-doenca-sem-cura","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/cotidiano\/saude-cotidiano\/2025\/05\/17\/anvisa-libera-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich-doenca-sem-cura\/","title":{"rendered":"Anvisa libera primeiro tratamento para ataxia de Friedreich, doen\u00e7a sem cura"},"content":{"rendered":"<p>A <strong>ataxia de Friedreich<\/strong>, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e degenerativa, agora conta com um tratamento espec\u00edfico no Brasil. A <strong>Anvisa<\/strong> aprovou o medicamento <strong>omaveloxolona<\/strong>, comercializado como <strong>Skyclarys<\/strong>, que pode retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a, at\u00e9 ent\u00e3o tratada apenas com cuidados paliativos. A farmac\u00eautica <strong>Biogen<\/strong> ser\u00e1 respons\u00e1vel pela comercializa\u00e7\u00e3o do medicamento, que estar\u00e1 dispon\u00edvel ap\u00f3s a defini\u00e7\u00e3o de pre\u00e7o pela <strong>C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos (CMED)<\/strong>.<\/p>\n<p>O m\u00e9dico <strong>Marcondes Cavalcante Fran\u00e7a Jr.<\/strong>, chefe do Departamento de Neurologia da <strong>Universidade de Campinas (FCM-Unicamp)<\/strong>, destaca que o tratamento n\u00e3o \u00e9 uma cura, mas pode ajudar a preservar a autonomia dos pacientes por mais tempo. A aprova\u00e7\u00e3o do Skyclarys representa um avan\u00e7o significativo, sendo o primeiro tratamento que altera o curso natural da ataxia de Friedreich. A diretora m\u00e9dica da Biogen Brasil, <strong>Tatiana Branco<\/strong>, afirma que os estudos cl\u00ednicos mostraram melhora na progress\u00e3o dos sintomas motores, o que pode postergar complica\u00e7\u00f5es graves.<\/p>\n<p>A ataxia de Friedreich \u00e9 heredit\u00e1ria e causa danos progressivos ao sistema nervoso, afetando movimentos, fala e fun\u00e7\u00f5es card\u00edacas. Os sintomas incluem instabilidade na marcha, fraqueza muscular e dificuldades para engolir. Estima-se que cerca de <strong>800 brasileiros<\/strong> tenham a doen\u00e7a, mas especialistas acreditam que o n\u00famero real pode chegar a <strong>4.000<\/strong>. O diagn\u00f3stico \u00e9 frequentemente tardio, levando em m\u00e9dia <strong>oito anos<\/strong> para ser confirmado.<\/p>\n<p>O estudante <strong>Renan Treglia<\/strong>, que enfrentou dificuldades para obter o diagn\u00f3stico correto, expressa esperan\u00e7a com a nova medica\u00e7\u00e3o. Ele relata que, se a progress\u00e3o da doen\u00e7a for interrompida, isso j\u00e1 ser\u00e1 um grande avan\u00e7o. O medicamento ser\u00e1 indicado para pacientes acima de <strong>16 anos<\/strong> com diagn\u00f3stico gen\u00e9tico confirmado. Embora a omaveloxolona tenha mostrado seguran\u00e7a nos testes, \u00e9 recomendado monitoramento rigoroso da fun\u00e7\u00e3o hep\u00e1tica nos primeiros meses de uso.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A ataxia de Friedreich, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que afeta o sistema nervoso, agora tem um tratamento no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento omaveloxolona, conhecido como Skyclarys, que pode ajudar a retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a, que antes s\u00f3 tinha cuidados paliativos como op\u00e7\u00e3o. A Biogen ser\u00e1 a respons\u00e1vel pela venda do rem\u00e9dio, que estar\u00e1 dispon\u00edvel ap\u00f3s o pre\u00e7o ser definido. O m\u00e9dico Marcondes Cavalcante Fran\u00e7a Jr. explica que, embora o tratamento n\u00e3o cure a doen\u00e7a, ele pode ajudar os pacientes a manterem sua autonomia por mais tempo. A diretora m\u00e9dica da Biogen Brasil, Tatiana Branco, afirma que os estudos mostraram que o medicamento pode melhorar os sintomas motores. A ataxia de Friedreich causa problemas de movimento, fala e fun\u00e7\u00f5es card\u00edacas, e cerca de 800 brasileiros t\u00eam a doen\u00e7a, embora o n\u00famero real possa ser maior. O diagn\u00f3stico costuma demorar em m\u00e9dia oito anos. O estudante Renan Treglia, que teve dificuldades para ser diagnosticado, est\u00e1 esperan\u00e7oso com a nova medica\u00e7\u00e3o, acreditando que interromper a progress\u00e3o da doen\u00e7a seria um grande avan\u00e7o. O medicamento \u00e9 indicado para pessoas acima de 16 anos com diagn\u00f3stico confirmado e, apesar de ser seguro, requer monitoramento da fun\u00e7\u00e3o hep\u00e1tica nos primeiros meses de uso.<\/p>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Anvisa aprova Skyclarys, primeiro tratamento que pode retardar a ataxia de Friedreich, trazendo esperan\u00e7a a pacientes e familiares.","footnotes":""},"categories":[12,28],"tags":[100],"class_list":["post-243186","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-entretenimento","category-saude-cotidiano","tag-noticia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/243186","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=243186"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/243186\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=243186"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=243186"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=243186"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}