{"id":270044,"date":"2025-11-25T18:31:00","date_gmt":"2025-11-25T21:31:00","guid":{"rendered":"https:\/\/portaltela.com\/noticias\/2025\/11\/25\/fiocruz-inicia-testes-de-tratamento-para-atrofia-muscular-espinhal\/"},"modified":"2025-11-25T18:31:00","modified_gmt":"2025-11-25T21:31:00","slug":"fiocruz-inicia-testes-de-tratamento-para-atrofia-muscular-espinhal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/ciencia\/2025\/11\/25\/fiocruz-inicia-testes-de-tratamento-para-atrofia-muscular-espinhal\/","title":{"rendered":"Fiocruz inicia testes de tratamento para Atrofia Muscular Espinhal"},"content":{"rendered":"<p>A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes cl\u00ednicos em humanos do GB221, terapia g\u00eanica voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O protocolo recebeu aprova\u00e7\u00e3o em regime de an\u00e1lise priorit\u00e1ria durante reuni\u00e3o do Geceis realizada em S\u00e3o Paulo. O objetivo \u00e9 avaliar seguran\u00e7a e efic\u00e1cia da terapia, com transfer\u00eancia de tecnologia j\u00e1 firmada com a GEMMABio.<\/p>\n<p>A iniciativa envolve a Fiocruz, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade e a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que financiam o projeto. A produ\u00e7\u00e3o nacional deve ocorrer pela primeira vez por meio do Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz, fortalecendo o parque tecnol\u00f3gico brasileiro para terapias avan\u00e7adas.<\/p>\n<p>A estrat\u00e9gia integra a atua\u00e7\u00e3o do Ceis e a Pol\u00edtica Nacional de Aten\u00e7\u00e3o \u00e0s Pessoas com Doen\u00e7as Raras, ampliando bases cient\u00edfico-tecnol\u00f3gicas, de produ\u00e7\u00e3o e assist\u00eancia no SUS. O projeto j\u00e1 recebeu investimentos de R$ 122 milh\u00f5es do MS e cerca de R$ 50 milh\u00f5es da Finep.<\/p>\n<p>GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Al\u00e9m de participar dos testes cl\u00ednicos, a Fiocruz firmou acordo de transfer\u00eancia de tecnologia para viabilizar a produ\u00e7\u00e3o interna da terapia g\u00eanica.<\/p>\n<p>A parceria \u00e9 vista como marco para o Brasil, posicionando o pa\u00eds como l\u00edder regional no tema. A diretora de Bio-Manguinhos afirma que a iniciativa fortalece a soberania tecnol\u00f3gica e o cumprimento regulat\u00f3rio, ao cumprir etapas com rigor cient\u00edfico.<\/p>\n<p>AME Tipo 1 \u00e9 uma doen\u00e7a rara causada pela aus\u00eancia de prote\u00edna essencial produzida pelo gene SMN1, o que compromete neur\u00f4nios motores. A progress\u00e3o da doen\u00e7a leva \u00e0 perda de for\u00e7a muscular e coloca a sobreviv\u00eancia de crian\u00e7as nos primeiros anos de vida em risco.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes cl\u00ednicos em humanos da terapia g\u00eanica GB221 para AME Tipo 1, em an\u00e1lise priorit\u00e1ria, anunciados em S\u00e3o Paulo durante reuni\u00e3o do Geceis.<\/li>\n<li>A GB221 foi desenvolvida pela empresa Gemma Biotherapeutics (GEMMABio); a Fiocruz firmou acordo de transfer\u00eancia de tecnologia com a Bio-Manguinhos para produ\u00e7\u00e3o nacional da terapia.<\/li>\n<li>O projeto recebe investimento do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade (R$ 122 milh\u00f5es) e da Financiadora de Estudos e Projetos (R$ 50 milh\u00f5es) para infraestrutura e desenvolvimento.<\/li>\n<li>A iniciativa busca fortalecer o SUS ao ampliar capacidades cient\u00edfico-tecnol\u00f3gicas nacionais para terapias g\u00eanicas, com foco em doen\u00e7as raras.<\/li>\n<li>A AME Tipo 1 \u00e9 causada pela falha do gene SMN1, levando \u00e0 perda progressiva de for\u00e7a muscular em crian\u00e7as nos primeiros meses de vida.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":270049,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Anvisa autoriza Fiocruz a iniciar testes do GB221 para AME Tipo 1, com transfer\u00eancia de tecnologia da GEMMABio, colocando o Brasil na lideran\u00e7a regional e fortalecendo o SUS","footnotes":""},"categories":[296,1],"tags":[169,91,85,29,189,99],"class_list":["post-270044","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-noticias","tag-cientistas","tag-governo","tag-inovacao","tag-saude","tag-tecnologia","tag-universidades"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/270044","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=270044"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/270044\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/270049"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=270044"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=270044"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=270044"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}