A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes cl\u00ednicos em humanos do GB221, terapia g\u00eanica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, na primeira etapa de avalia\u00e7\u00e3o. O an\u00fancio ocorreu durante reuni\u00e3o do Geceis, em S\u00e3o Paulo, com aprova\u00e7\u00e3o priorit\u00e1ria pela ag\u00eancia.<\/p>\n
O GB221 \u00e9 desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics, Inc. A Fiocruz firmou acordo de transfer\u00eancia de tecnologia com a GEMMAbio via o Bio-Manguinhos, abrindo caminho para a produ\u00e7\u00e3o nacional da terapia g\u00eanica pela primeira vez no Brasil.<\/p>\n
A iniciativa integra o esfor\u00e7o do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade para fortalecer o Ceis e ampliar a Pol\u00edtica Nacional de Aten\u00e7\u00e3o \u00e0s Pessoas com Doen\u00e7as Raras. O projeto recebe recursos do MS (R$ 122 milh\u00f5es) e da Finep (R$ 50 milh\u00f5es) para pesquisa, desenvolvimento e infraestrutura.<\/p>\n
A Fiocruz aponta que a parceria refor\u00e7a soberania tecnol\u00f3gica e facilita a disponibiliza\u00e7\u00e3o de terapias no SUS, seguindo r\u00edgidos padr\u00f5es regulat\u00f3rios e cient\u00edficos. A diretoria de Bio-Manguinhos destaca que a experi\u00eancia com vetores virais, adquirida na produ\u00e7\u00e3o de vacinas, sustenta a viabilidade da terapia.<\/p>\n
A AME Tipo 1 \u00e9 rara e surge nos primeiros meses de vida, causada pela muta\u00e7\u00e3o no gene SMN1. A aus\u00eancia da prote\u00edna resultante compromete neur\u00f4nios motores e a for\u00e7a muscular, colocando em risco a sobreviv\u00eancia de crian\u00e7as nos primeiros anos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"