{"id":393112,"date":"2026-02-26T13:56:00","date_gmt":"2026-02-26T16:56:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/2026\/02\/26\/ministerio-da-saude-investe-r-122-milhoes-na-fiocruz-para-medicamento-inovador-de-ame\/"},"modified":"2026-02-26T13:56:00","modified_gmt":"2026-02-26T16:56:00","slug":"ministerio-da-saude-investe-r-122-milhoes-na-fiocruz-para-medicamento-inovador-de-ame","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/ciencia\/2026\/02\/26\/ministerio-da-saude-investe-r-122-milhoes-na-fiocruz-para-medicamento-inovador-de-ame\/","title":{"rendered":"Minist\u00e9rio da Sa\u00fade investe R$ 122 milh\u00f5es na Fiocruz para medicamento inovador de AME"},"content":{"rendered":"<p>Uma aposta hist\u00f3rica no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 ganhou impulso no Brasil. O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade anunciou o investimento de 122 milh\u00f5es de reais na Fiocruz para a produ\u00e7\u00e3o de plasm\u00eddeos e vetores virais utilizados na terapia g\u00eanica inovadora. A iniciativa envolve a transfer\u00eancia de tecnologia para o desenvolvimento no pa\u00eds.<\/p>\n<p>A novidade foi apresentada pelo ministro da Sa\u00fade, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, M\u00e1rio Moreira. A confirma\u00e7\u00e3o ocorreu nesta quinta-feira, em coletiva no Minist\u00e9rio. O objetivo \u00e9 ampliar a oferta de terapias avan\u00e7adas no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).<\/p>\n<p>A pesquisa GB221 coloca o Brasil como protagonista na assist\u00eancia \u00e0 AME e na medicina de precis\u00e3o na Am\u00e9rica Latina. A primeira infus\u00e3o aconteceu em janeiro, com autoriza\u00e7\u00e3o da Anvisa, e a terapia segue em avalia\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia nas fases 1 e 2.<\/p>\n<h3>Avan\u00e7o da terapia g\u00eanica<\/h3>\n<p>Crian\u00e7as sintom\u00e1ticas com muta\u00e7\u00f5es no gene SMN1 podem participar do estudo, com idade entre duas semanas e 12 meses. Participantes pr\u00e9-sintom\u00e1ticos devem ter risco de AME Tipo 1, com crit\u00e9rios gen\u00e9ticos espec\u00edficos. A inclus\u00e3o de novos pacientes ser\u00e1 gradual, com previs\u00e3o de segundo participante nos pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n<p>O medicamento \u00e9 desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e ter\u00e1 transfer\u00eancia de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz. A pasta federal aponta para a possibilidade de desenvolver outras terapias para pelo menos cinco doen\u00e7as raras.<\/p>\n<p>O eventual sucesso pode levar \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o da tecnologia pelo SUS, ap\u00f3s avalia\u00e7\u00e3o da Conitec e, se aprovada, \u00e0 oferta gratuita ao p\u00fablico. A AME \u00e9 causada pela aus\u00eancia da prote\u00edna SMN1, que compromete neur\u00f4nios motores e pode reduzir a for\u00e7a muscular nos primeiros anos de vida.<\/p>\n<h3>Investimentos e parcerias em sa\u00fade<\/h3>\n<p>O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade destina mais de 214 milh\u00f5es de reais a pesquisas ligadas a doen\u00e7as raras, incluindo diagn\u00f3stico, medicamentos e mapeamento gen\u00e9tico. Al\u00e9m disso, oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) mobilizam cerca de 2 bilh\u00f5es de reais para aquisi\u00e7\u00e3o de f\u00e1rmacos pelo SUS.<\/p>\n<p>Entre os exemplos est\u00e3o tratamentos para esclerose m\u00faltipla, fibrose c\u00edstica e transplantes renais. O ministro Padilha destacou o compromisso com soberania terap\u00eautica, evitando depend\u00eancia de oscila\u00e7\u00f5es internacionais e assegurando acesso est\u00e1vel.<\/p>\n<p>O PDIL prev\u00ea 2,8 milh\u00f5es de reais para o exoma completo, com capacita\u00e7\u00e3o de 40 especialistas do Hospital das Cl\u00ednicas da USP. O objetivo \u00e9 facilitar o diagn\u00f3stico de doen\u00e7as com an\u00e1lise de DNA de alta precis\u00e3o.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>Minist\u00e9rio da Sa\u00fade investe R$ 122 milh\u00f5es na Fiocruz para produzir plasm\u00eddeos e vetores virais utilizados em terapia g\u00eanica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1.<\/li>\n<li>A terapia j\u00e1 realizou a primeira infus\u00e3o em janeiro, ap\u00f3s autoriza\u00e7\u00e3o da Anvisa, e segue em avalia\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia (fase 1) com perspectiva de inclus\u00e3o no SUS ap\u00f3s avalia\u00e7\u00e3o da Conitec.<\/li>\n<li>O medicamento \u00e9 desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics (EUA) e ter\u00e1 transfer\u00eancia de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz, para ampliar a produ\u00e7\u00e3o no Brasil.<\/li>\n<li>A iniciativa j\u00e1 pode impactar outras terapias para doen\u00e7as raras, como Atrofia Muscular Esquel\u00e9tica, Leucodistrofia Metacrom\u00e1tica, Doen\u00e7a de Krabbe e Gangliosidose GM1.<\/li>\n<li>No conjunto, o governo destinou mais de R$ 214 milh\u00f5es a pesquisas e parcerias para doen\u00e7as raras, com foco em produzir tratamentos no Brasil e reduzir depend\u00eancia externa.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":393119,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Minist\u00e9rio da Sa\u00fade investe R$ 122 milh\u00f5es na Fiocruz para produ\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica de AME, visando acesso gratuito pelo SUS e avan\u00e7os em doen\u00e7as raras","footnotes":""},"categories":[296,1],"tags":[169,159,85,98,29,189],"class_list":["post-393112","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-noticias","tag-cientistas","tag-doencas","tag-inovacao","tag-pesquisa","tag-saude","tag-tecnologia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/393112","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=393112"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/393112\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/393119"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=393112"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=393112"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=393112"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}