{"id":430266,"date":"2026-03-23T13:43:51","date_gmt":"2026-03-23T16:43:51","guid":{"rendered":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/2026\/03\/23\/tratamento-inedito-para-fenilcetonuria-chega-ao-brasil\/"},"modified":"2026-03-23T13:43:51","modified_gmt":"2026-03-23T16:43:51","slug":"tratamento-inedito-para-fenilcetonuria-chega-ao-brasil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/ciencia\/2026\/03\/23\/tratamento-inedito-para-fenilcetonuria-chega-ao-brasil\/","title":{"rendered":"Tratamento in\u00e9dito para fenilceton\u00faria chega ao Brasil"},"content":{"rendered":"<p>A sepiapterina, medicamento registrado pela Anvisa, recebeu aprova\u00e7\u00e3o no Brasil em fevereiro, para uso de pacientes com fenilceton\u00faria (PKU). O objetivo \u00e9 reduzir os n\u00edveis de fenilalanina no sangue e permitir uma maior flexibilidade alimentar, sem abandonar o acompanhamento m\u00e9dico.<\/p>\n<p>A PKU \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que exige dieta restrita, evitando prote\u00ednas com fenilalanina. Sem tratamento adequado, a subst\u00e2ncia pode comprometer o desenvolvimento e a sa\u00fade de adultos e crian\u00e7as.<\/p>\n<p>Dados do estudo APHENITY, fase 3, revelam que a sepiapterina mostrou boa seguran\u00e7a e tolerabilidade, com potencial de melhorar a qualidade de vida dos pacientes ao facilitar a ades\u00e3o \u00e0 dieta ao longo da vida. Participaram 13 pa\u00edses, incluindo o Brasil, entre 2021 e 2023, e os resultados foram publicados na Lancet em 2024.<\/p>\n<p>Ainda que promissora, a sepiapterina n\u00e3o substitui a dieta nem o monitoramento m\u00e9dico regular. Pacientes precisam manter o acompanhamento nutricional, com monitoramento peri\u00f3dico dos n\u00edveis de fenilalanina no sangue.<\/p>\n<h3>Chegada do medicamento \u00e0 popula\u00e7\u00e3o<\/h3>\n<p>Com a aprova\u00e7\u00e3o, o Brasil passa a integrar pa\u00edses como Uni\u00e3o Europeia, EUA, Sui\u00e7a, Austr\u00e1lia, Emirados \u00c1rabes e Jap\u00e3o, que j\u00e1 autorizaram o uso da sepiapterina. O tempo para disponibiliza\u00e7\u00e3o aos pacientes no pa\u00eds depende da precifica\u00e7\u00e3o pela CMED (C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos).<\/p>\n<p>A fabricante, PTC Therapeutics, informou que o pre\u00e7o m\u00e1ximo ainda ser\u00e1 definido, e a comercializa\u00e7\u00e3o depende desse processo. Enquanto isso, o acesso pelo SUS ainda n\u00e3o est\u00e1 confirmado, pois depende de avalia\u00e7\u00e3o do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade.<\/p>\n<p>O medicamento costuma n\u00e3o ficar dispon\u00edvel em farm\u00e1cias comuns; a distribui\u00e7\u00e3o ocorre via planos de sa\u00fade ou pelo pr\u00f3prio SUS, conforme avalia\u00e7\u00e3o de incorpora\u00e7\u00e3o. O objetivo \u00e9 garantir acesso equ\u00e2nime para pacientes com PKU.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>A sepiapterina foi aprovada pela Anvisa para fenilceton\u00faria e pode reduzir os n\u00edveis de fenilalanina no sangue, ampliando a flexibilidade da dieta.<\/li>\n<li>O composto foi avaliado no estudo cl\u00ednico de fase tr\u00eas APHENITY (2021\u20132023) em 13 pa\u00edses, incluindo o Brasil, com resultados de boa seguran\u00e7a, tolerabilidade e potencial melhoria na qualidade de vida.<\/li>\n<li>O medicamento n\u00e3o substitui a dieta; pacientes precisam manter acompanhamento m\u00e9dico e nutricional regular, com suplementos enriquecidos e alimenta\u00e7\u00e3o sem fenilalanina.<\/li>\n<li>No Brasil, entre 2008 e 2021 foram registrados 7.615 casos de fenilceton\u00faria, com incid\u00eancia de quatro a oito por 100 mil nascidos vivos, monitorados pela triagem neonatal desde 2001.<\/li>\n<li>A chegada ao p\u00fablico depende da precifica\u00e7\u00e3o pela CMED; a distribui\u00e7\u00e3o pelo SUS e planos de sa\u00fade pode ocorrer conforme avalia\u00e7\u00e3o do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":430273,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"Anvisa aprova tratamento in\u00e9dito para fenilceton\u00faria no Brasil; sepiapterina reduz fenilalanina, mas dieta segue essencial e acesso pelo SUS depende de decis\u00e3o","footnotes":""},"categories":[296,1],"tags":[84,159,205,98,29],"class_list":["post-430266","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-noticias","tag-acontecimentos-internacionais","tag-doencas","tag-farmoquimicos-farmaceuticos","tag-pesquisa","tag-saude"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/430266","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=430266"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/430266\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/430273"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=430266"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=430266"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=430266"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}