A equipe respons\u00e1vel pela terapia gen\u00e9tica que devolveu parte da vis\u00e3o a pacientes com cegueira heredit\u00e1ria foi premiada no Breakthrough Prize em Ci\u00eancias da Vida 2026, realizado neste s\u00e1bado, 18. O reconhecimento destaca 25 anos de pesquisa que culminaram na terapia Luxturna.<\/p>\n
A honraria foi concedida a Jean Bennett, Albert Maguire e Katherine High pelo uso de terapia g\u00eanica no tratamento da condi\u00e7\u00e3o. O estudo transformou o manejo da doen\u00e7a, oferecendo melhoria na qualidade de vida de pacientes jovens.<\/p>\n
A doen\u00e7a decorre de muta\u00e7\u00f5es em duas c\u00f3pias do gene RPE65, essencial para o funcionamento da retina. As altera\u00e7\u00f5es causam amaurose cong\u00eanita de Leber, que compromete a vis\u00e3o desde a inf\u00e2ncia.<\/p>\n
A t\u00e9cnica entrega uma c\u00f3pia funcional do gene RPE65 \u00e0s c\u00e9lulas da retina, buscando restabelecer uma prote\u00edna crucial para o ciclo visual. A FDA descreve a terapia como baseada em vetor viral adenoassociado.<\/p>\n
A aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria nos EUA ocorreu em dezembro de 2017, marcando um marco para a medicina de precis\u00e3o e para o campo das terapias g\u00eanicas, ao demonstrar efic\u00e1cia em um tratamento antes visto como experimental.<\/p>\n
O Breakthrough Prize distribuiu seis pr\u00eamios principais, cada um no valor de US$ 3 milh\u00f5es. Fundadores da premia\u00e7\u00e3o costumam compar\u00e1-la ao Oscar da ci\u00eancia, pela relev\u00e2ncia dentro da pesquisa tecnol\u00f3gica.<\/p>\n
Bennett afirmou, em entrevista ao jornal brit\u00e2nico, que o momento \u00e9 empolgante para a ci\u00eancia, mas alertou sobre ataques \u00e0 pesquisa e ao enfraquecimento de ag\u00eancias p\u00fablicas, que podem gerar impactos duradouros.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"