{"id":629993,"date":"2026-05-05T12:13:36","date_gmt":"2026-05-05T15:13:36","guid":{"rendered":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/2026\/05\/05\/medicamento-antigo-ganha-novo-uso-no-tratamento-de-doenca-infantil-rara\/"},"modified":"2026-05-05T12:13:36","modified_gmt":"2026-05-05T15:13:36","slug":"medicamento-antigo-ganha-novo-uso-no-tratamento-de-doenca-infantil-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.portaltela.com\/noticias\/ciencia\/2026\/05\/05\/medicamento-antigo-ganha-novo-uso-no-tratamento-de-doenca-infantil-rara\/","title":{"rendered":"Medicamento antigo ganha novo uso no tratamento de doen\u00e7a infantil rara"},"content":{"rendered":"<p>Em estudo divulgado com base em dados de Corewell Health, Michigan State University e Every Cure, um medicamento antigo pode ganhar uso no tratamento de uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara em crian\u00e7as. O foco \u00e9 o DFMO, j\u00e1 utilizado em outras condi\u00e7\u00f5es, que passa a ser investigado para BABS.<\/p>\n<p>A s\u00edndrome de Bachmann-Bupp (BABS) \u00e9 extremamente rara, com cerca de 20 casos descritos no mundo. Mutations no gene ODC1 podem comprometer o desenvolvimento infantil, gerando atraso neuropsicomotor, hipotonia e altera\u00e7\u00f5es no crescimento capilar.<\/p>\n<p>Os primeiros relatos em pacientes tratados experimentalmente indicam melhora motora, poss\u00edvel impacto no desenvolvimento global e boa toler\u00e2ncia ao medicamento. Os resultados ainda s\u00e3o preliminares, mas sugerem potencial terap\u00eautico para a doen\u00e7a.<\/p>\n<h3>Colabora\u00e7\u00e3o acelera pesquisa<\/h3>\n<p>A parceria entre as institui\u00e7\u00f5es busca ampliar evid\u00eancias, facilitar a identifica\u00e7\u00e3o de novos pacientes e estimular estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos. Um estudo pr\u00e9-cl\u00ednico j\u00e1 est\u00e1 em planejamento, com foco em validar a terapia e apoiar futuros ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>Medicamento antigo DFMO est\u00e1 sendo estudado para a s\u00edndrome de Bachmann-Bupp (BABS), doen\u00e7a gen\u00e9tica rara em crian\u00e7as.<\/li>\n<li>A pesquisa, baseada na colabora\u00e7\u00e3o entre Corewell Health, Michigan State University e a organiza\u00e7\u00e3o Every Cure, busca novas aplica\u00e7\u00f5es do f\u00e1rmaco j\u00e1 usado em outras condi\u00e7\u00f5es.<\/li>\n<li>A BABS est\u00e1 ligada a muta\u00e7\u00f5es no gene ODC1, que regula processos celulares; o DFMO atua inibindo a prote\u00edna ODC para reduzir a atividade enzim\u00e1tica anormal.<\/li>\n<li>Em poucos pacientes tratados experimentalmente, h\u00e1 sinais de melhoria motora, poss\u00edvel impacto no desenvolvimento global e boa toler\u00e2ncia ao medicamento.<\/li>\n<li>Os obst\u00e1culos para doen\u00e7as raras incluem n\u00famero reduzido de pacientes e regulamenta\u00e7\u00e3o complexa; a parceria com Every Cure visa ampliar evid\u00eancias, identificar mais pacientes e planejar estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e ensaios futuros.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":630012,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"summary":"DFMO, medicamento antigo, ganha estudo para s\u00edndrome de Bachmann-Bupp em crian\u00e7as; primeiros sinais indicam melhora motora e boa toler\u00e2ncia, mas h\u00e1 poucos pacientes","footnotes":""},"categories":[296,1],"tags":[159,205,269,98,29,99],"class_list":["post-629993","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","category-noticias","tag-doencas","tag-farmoquimicos-farmaceuticos","tag-internacionais","tag-pesquisa","tag-saude","tag-universidades"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/629993","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=629993"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/629993\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/630012"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=629993"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=629993"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=629993"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}