Nova técnica de edição genética insere genes inteiros no DNA humano com alta precisão

Pesquisadores desenvolveram uma nova ferramenta chamada evoCAST, que promete revolucionar a edição genética ao permitir a inserção de genes inteiros no genoma humano com até 30% de eficiência. O método, descrito na revista Science, não requer cortes no DNA, superando as limitações de técnicas anteriores, como o CRISPR.

A equipe, liderada por David Liu, do Broad Institute, e Samuel Sternberg, da Universidade de Columbia, utilizou um complexo enzimático chamado transposase para realizar a inserção de genes de forma precisa. Essa abordagem pode facilitar terapias genéticas que funcionam independentemente da mutação específica que causa a doença em um indivíduo.

Tradicionalmente, métodos de entrega de genes, como o uso de vírus, apresentam riscos de inserções aleatórias, o que pode resultar em mutações indesejadas. O CRISPR, embora ofereça maior controle, geralmente envolve cortes no DNA, aumentando o risco de falhas. O evoCAST, por sua vez, insere genes inteiros em locais específicos do genoma em um único passo, eliminando esses riscos.

Avanços na Edição Genética

O sistema evoCAST foi otimizado por meio de um processo de evolução dirigida, que selecionou as versões mais eficazes da transposase em um ambiente laboratorial. Após várias gerações, os pesquisadores conseguiram um complexo enzimático com 21 alterações em cinco proteínas, resultando em uma eficiência de inserção mais de 400 vezes superior à versão anterior.

Em testes laboratoriais, o evoCAST integrou segmentos de mais de 10 mil nucleotídeos, suficientes para a entrega de genes completos e seus elementos de controle. A técnica mostrou-se eficaz em diversos tipos de células humanas, visando locais do genoma que não interferem nas funções celulares, o que é crucial para o desenvolvimento de terapias genéticas e modelos de pesquisa.

O avanço representa um passo significativo na busca por tratamentos mais eficazes e seguros para doenças genéticas e câncer, com potencial para transformar a abordagem atual em terapias celulares.