As primeiras doses da terapia gênica Zolgensma foram administradas pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em duas crianças com menos de seis meses, uma em Brasília e outra no Recife, na última quarta-feira (14). O medicamento, que custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões, é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).
A inclusão do Zolgensma no SUS foi anunciada em março, após um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis. O modelo de pagamento é baseado em resultados, permitindo que 40% do valor seja pago na infusão e o restante vinculado ao sucesso do tratamento. Se a criança atingir marcos de desenvolvimento motor, como controle da nuca e do tronco, o pagamento será realizado em parcelas ao longo de quatro anos. Caso a doença progrida, as parcelas são canceladas.
O Brasil se torna o sexto país a oferecer essa terapia em sistemas públicos de saúde, seguindo exemplos como Espanha e Inglaterra. O tratamento é destinado a crianças com AME tipo 1 que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O Zolgensma atua fornecendo uma cópia funcional do gene SMN1, essencial para a produção da proteína que falta nos pacientes com AME.
Após a infusão, as crianças devem permanecer internadas por pelo menos 24 horas e serão acompanhadas até os cinco anos de idade. Para acessar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, disponíveis em diversos estados. Nos locais sem serviços habilitados, o acordo garante passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.
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