Avanços em terapia gênica e reposicionamento de medicamentos oferecem esperança a pacientes com epidermólise bullosa

Mía Millán, uma criança com epidermólise bullosa, uma rara doença genética conhecida como "pele de mariposa", enfrenta desafios diários devido a feridas dolorosas. Recentemente, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou uma terapia gênica que promete curar 70% das lesões em três meses. Além disso, um novo estudo sugere que o losartán, um medicamento tradicionalmente utilizado para tratar hipertensão, pode acelerar a cicatrização das feridas.

A empresa Crowd Pharma, originada da Universidade de Freiburg, está em busca de investidores para financiar ensaios clínicos que comprovem a eficácia do losartán em pacientes com epidermólise bullosa. O diretor da empresa, Tobias Zahn, destacou que, embora o medicamento tenha mostrado resultados promissores em estudos com animais, são necessários ensaios clínicos rigorosos para garantir a segurança e eficácia do tratamento.

Avanços na Pesquisa

O reposicionamento de medicamentos, como o losartán, é uma estratégia que utiliza fármacos já aprovados para tratar novas condições. Essa abordagem pode ser mais rápida e econômica, já que esses medicamentos têm patentes expiradas e extensa pesquisa prévia. No entanto, Zahn enfatiza que a transição para uso em crianças com epidermólise bullosa requer dados robustos, obtidos por meio de ensaios clínicos controlados.

Crowd Pharma estima que os ensaios clínicos custarão entre 5 e 10 milhões de euros. A empresa já desenvolveu uma nova formulação do losartán em forma de pequenas pílulas, adaptadas para facilitar a administração em crianças. Apesar das dificuldades financeiras e da incerteza sobre a viabilidade comercial, Zahn acredita que a aprovação pode ocorrer em quatro anos na Europa.

Desafios e Oportunidades

O uso off-label do losartán já é uma prática em alguns hospitais, como o Hospital de La Paz, em Madrid. Médicos afirmam que o medicamento pode ajudar a controlar a inflamação crônica associada à doença. No entanto, essa prática enfrenta críticas, pois a eficácia e segurança do uso fora das indicações aprovadas não são sempre bem documentadas.

A pesquisa sobre o reposicionamento de medicamentos é vital, especialmente para doenças raras, que afetam um número reduzido de pacientes. A União Europeia está considerando novas regulamentações para facilitar a aprovação de indicações para medicamentos que atendam a necessidades médicas não atendidas. Essa mudança pode acelerar o acesso a tratamentos inovadores para pacientes com condições raras, como a epidermólise bullosa.