Terapia experimental “desliga” gene ligado ao colesterol ruim e pode transformar prevenção de doenças cardíacas

Uma única aplicação. Nenhum comprimido diário. Nenhuma rotina permanente de medicação. Um tratamento experimental de edição genética conseguiu reduzir em até 62% os níveis de colesterol LDL, o chamado “colesterol ruim”, em pacientes com alto risco cardiovascular.

Os resultados foram divulgados em um estudo preliminar publicado no periódico científico The New England Journal of Medicine e já começam a mobilizar cardiologistas e pesquisadores ao redor do mundo. Se os dados forem confirmados nas próximas fases da pesquisa, a estratégia poderá representar uma mudança profunda na prevenção de doenças cardíacas.

Redução foi mantida por 18 meses nos pacientes acompanhados

O estudo envolveu 35 pacientes que apresentavam colesterol geneticamente elevado ou histórico importante de doença cardiovascular. Todos receberam uma única infusão intravenosa contendo uma tecnologia de edição genética capaz de “desligar” um gene associado ao excesso de LDL no sangue.

Segundo os pesquisadores, a redução do colesterol foi mantida por pelo menos 18 meses nos participantes acompanhados até agora.

A tecnologia atua diretamente no gene PCSK9, responsável pela produção de uma proteína que dificulta a remoção do colesterol da corrente sanguínea. Ao alterar apenas uma “letra” do DNA, os cientistas conseguem impedir a produção dessa proteína, permitindo que o fígado elimine mais colesterol naturalmente.

Na prática, o organismo passa a manter níveis menores de LDL sem necessidade de uso contínuo de medicamentos.

Cardiologista responsável pela pesquisa se inspirou em problemas de sua própria família

A pesquisa foi liderada por Sekar Kathiresan, cardiologista e diretor-executivo da Verve Therapeutics, empresa posteriormente incorporada pela farmacêutica Eli Lilly. Segundo ele, a motivação para desenvolver o tratamento também foi pessoal: vários integrantes de sua família sofreram infartos precoces, incluindo um irmão que morreu aos 42 anos após uma parada cardíaca.

Hoje, o colesterol elevado já pode ser tratado com estatinas e medicamentos injetáveis modernos. O problema, segundo especialistas, é que muitos pacientes abandonam o tratamento ao longo do tempo, inclusive pessoas que já sofreram infarto.

É justamente aí que a nova terapia pode mudar o cenário.

“Uma terapia potencialmente definitiva mudaria completamente o jogo”, afirmou John Alexander, cardiologista da Universidade Duke, que não participou do estudo.

Apesar do entusiasmo, os próprios cientistas pedem cautela. O número de pacientes ainda é pequeno, e terapias genéticas exigem acompanhamento de segurança durante muitos anos. A agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA, determina monitoramento de até 15 anos para estudos desse tipo.

Um novo ensaio clínico maior, com cerca de 200 participantes, deve começar nos próximos meses.

Se os resultados forem mantidos, a medicina poderá estar diante de algo raro: um tratamento cardiovascular feito para funcionar apenas uma vez, e durar por muitos anos.