O Sistema Único de Saúde (SUS) fez um avanço importante ao realizar a terceira infusão do medicamento zolgensma, que trata a Atrofia Muscular Espinhal (AME), em um bebê de menos de 6 meses em São Paulo. Essa é a primeira vez que o medicamento é aplicado no estado e a terceira no Brasil. As duas primeiras infusões ocorreram em Brasília e Recife. O tratamento é feito por meio de um acordo que condiciona o pagamento ao sucesso do procedimento, e o zolgensma é a primeira terapia gênica disponível na saúde pública do país. O tratamento é feito em dose única e pode ajudar as crianças a desenvolver habilidades motoras essenciais. O SUS já oferece outras opções de tratamento para AME, mas quem recebe o zolgensma não precisa de outros medicamentos. Para acessar o tratamento, as famílias devem procurar serviços especializados em doenças raras do SUS.
O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou, nesta terça-feira (20), a terceira infusão de zolgensma, medicamento inovador para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O procedimento ocorreu no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp) e beneficiou um bebê com menos de seis meses, sendo a primeira aplicação do medicamento em São Paulo.
As duas primeiras infusões de zolgensma foram realizadas no dia 14, em Brasília e Recife. O coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, destacou que a realização do tratamento por meio do SUS demonstra um avanço significativo na oferta de terapias gênicas. O zolgensma é a primeira terapia gênica disponível na rede pública brasileira, atuando diretamente no DNA para corrigir genes defeituosos.
O neuropediatra Marcondes França Júnior, responsável pela infusão na Unicamp, ressaltou a importância do tratamento, afirmando que é um momento simbólico para as doenças neuromusculares. Ele mencionou que, anteriormente, crianças com AME não tinham perspectivas de tratamento e muitas precisavam viver em hospitais.
Acordo de Compartilhamento de Risco
A incorporação do zolgensma ao SUS foi possibilitada por um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento. O custo de aproximadamente R$ 7 milhões por dose está condicionado ao sucesso do tratamento. O Brasil garantiu o menor preço de lista do mundo para a medicação, que é destinada a crianças com AME tipo 1 que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Até o momento, quinze solicitações para o tratamento já foram protocoladas no SUS. O zolgensma oferece a possibilidade de evolução nas habilidades motoras das crianças, como sustentar o tronco e sentar-se sem apoio, habilidades comprometidas pela progressão da doença. Além do zolgensma, o SUS também disponibiliza outras opções terapêuticas, como nusinersena e risdiplam, mas pacientes que recebem zolgensma não necessitam de tratamentos adicionais.
As famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. O Hospital da Unicamp é um dos 22 centros habilitados para realizar a infusão da terapia gênica, com mais nove unidades em capacitação.
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