A Anvisa explicou que a suspensão do Elevidys nos Estados Unidos, após a morte de dois adolescentes que não conseguiam andar, não afeta sua aprovação no Brasil. O Elevidys é uma terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne e é permitido apenas para crianças de 4 a 7 anos que conseguem andar, com um custo de até R$ 11 milhões. A suspensão foi anunciada pela Sarepta Therapeutics e pela Roche, que comercializa o remédio no Brasil. Os adolescentes que faleceram tinham 15 e 16 anos e apresentaram problemas graves no fígado. A Anvisa afirmou que a segurança do medicamento não foi alterada e que o monitoramento continua. O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para essa condição, que causa fraqueza muscular progressiva, e é administrado em uma única dose intravenosa.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) esclareceu a situação do Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), após sua suspensão nos Estados Unidos. O medicamento, que custa até R$ 11 milhões no Brasil, foi retirado do mercado americano para pacientes não deambuladores após a morte de dois adolescentes. A Anvisa destacou que a aprovação no Brasil é restrita a crianças de 4 a 7 anos que conseguem andar.
A suspensão nos EUA foi anunciada pela Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do remédio, e pela Roche, responsável pela comercialização no Brasil. Os adolescentes, de 15 e 16 anos, apresentaram insuficiência hepática aguda e faleceram entre março e junho. A Anvisa afirmou que o público afetado pela suspensão não é elegível para o uso do Elevidys no Brasil, onde a utilização é limitada.
Em nota, a Anvisa informou que não houve alteração na classificação de segurança do medicamento e que o monitoramento continua por meio do sistema de farmacovigilância VigiMed. A agência mantém contato com a Roche para atualizações sobre segurança e eficácia, podendo adotar medidas adicionais se necessário.
O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para DMD, uma condição que causa fraqueza muscular progressiva. O medicamento utiliza um vetor viral para introduzir um gene que produz microdistrofina, visando restaurar a função muscular. A administração é feita em uma única dose intravenosa, ajustada conforme o peso da criança. A DMD geralmente se manifesta entre 3 e 6 anos, levando a complicações graves na juventude.
Entre na conversa da comunidade