Zolgensma, medicamento de até 7 milhões, é disponibilizado no SUS para AME

O medicamento Zolgensma foi disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em outubro de 2025.
Zolgensma é uma terapia genética de dose única para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) dos tipos 1 e 2.
A inclusão do medicamento no SUS foi anunciada em março de 2025, com custo inferior ao valor médio de R$ 7 milhões.
A AME é uma doença genética rara que afeta funções vitais e tem uma incidência de cerca de 1 em cada 10 mil nascidos vivos.
O Ministério da Saúde destaca que o tratamento pode melhorar a qualidade de vida e a sobrevida dos pacientes, alterando a história natural da doença.

Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, foi oficialmente disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) a partir de outubro de 2025. O remédio é uma terapia genética de dose única, indicada para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) dos tipos 1 e 2. A inclusão do medicamento no SUS foi anunciada em março deste ano, com a promessa de que as doses seriam adquiridas a um custo inferior ao valor médio de R$ 7 milhões.

A AME é uma doença genética rara e progressiva, com uma incidência de aproximadamente 1 em cada 10 mil nascidos vivos. Ela é a principal causa genética de morte em bebês e crianças, afetando funções vitais como a capacidade de andar, engolir e respirar. O diagnóstico da AME é dividido em cinco subtipos, sendo o tipo 1 o mais grave, manifestando-se em crianças pequenas.

Impacto do Zolgensma

A introdução do Zolgensma no tratamento da AME é vista como um avanço significativo. Segundo o Ministério da Saúde, o tratamento pode alterar a história natural da doença, proporcionando melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida aos pacientes. A aplicação do medicamento é feita por meio de uma injeção intravenosa, onde um gene faltante, o SMN1, é inserido em um vírus inativo. Esse gene, uma vez liberado, é capaz de produzir proteínas essenciais para os neurônios motores.

Os tratamentos existentes visam a retardar a progressão dos sintomas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Com a chegada do Zolgensma, espera-se que muitos pacientes tenham acesso a uma terapia que pode transformar suas vidas.