Gene terapia Elevidys gera polêmica e levanta preocupações sobre segurança e eficácia

A comunidade de distrofia muscular de Duchenne (DMD) enfrenta um momento crítico após a morte de dois adolescentes que receberam o tratamento com Elevidys, um medicamento aprovado pela FDA. A agência agora investiga a segurança do fármaco, levando a Sarepta Therapeutics a suspender temporariamente suas remessas.

O Elevidys, que visa substituir a proteína distrofina ausente em pacientes com DMD, foi aprovado em junho de 2023, mas sua eficácia sempre foi questionada. Debra Miller, fundadora da CureDuchenne, destacou a expectativa gerada pela aprovação, embora a falta de evidências concretas sobre os resultados clínicos tenha gerado controvérsias.

Após os falecimentos, a FDA solicitou que a Sarepta interrompesse a distribuição do medicamento. Inicialmente, a empresa se recusou, mas, após pressão da mídia e da comunidade médica, concordou em pausar os envios. A FDA também anunciou uma investigação sobre os riscos associados ao Elevidys, incluindo hospitalizações e mortes.

Os casos de morte estão relacionados a falência hepática aguda em pacientes que receberam o tratamento. A Sarepta, em resposta, está considerando alternativas para aumentar a segurança do medicamento, como o uso de imunossupressores. Contudo, a empresa também anunciou demissões significativas, afetando 36% de sua força de trabalho.

A situação deixou muitos pacientes e famílias em um estado de incerteza. Michael Kelly, da CureDuchenne, expressou preocupação com a falta de opções de tratamento e a urgência de dados reais sobre a eficácia do Elevidys. Com mais de 900 pessoas já tratadas, a FDA agora tem a oportunidade de avaliar informações cruciais para futuras decisões regulatórias.