Governo avança na liberação do Elevidys, remédio de R$ 15,7 milhões para DMD

O governo federal avançou na liberação do medicamento Elevidys para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) pelo SUS. Com um custo de fábrica que pode ultrapassar R$ 20 milhões por dose, o preço cai para R$ 15,7 milhões com descontos para o poder público. Aprovado pela Anvisa em dezembro de 2023, o Elevidys é uma terapia gênica que visa reprogramar células para produzir distrofina, proteína ausente em pacientes com DMD.

A distrofia muscular de Duchenne, que afeta quase exclusivamente meninos, causa perda progressiva de força muscular, com sintomas surgindo na infância. Estima-se que entre 300 e 700 novos casos sejam registrados anualmente no Brasil, e a maioria dos pacientes não chega aos vinte anos. Para as famílias, a introdução do Elevidys representa uma nova esperança, já que a doença não possui cura até o momento.

O processo de inclusão do medicamento no SUS foi discutido em audiências no Senado e na Câmara ao longo de 2024, com o Supremo Tribunal Federal autorizando a análise pela Anvisa. Nos Estados Unidos, o Elevidys foi aprovado para crianças a partir de quatro anos, com a promessa de uma única injeção que poderia curar a doença, embora preocupações sobre efeitos colaterais a longo prazo persistam.

Especialistas alertam que, apesar da falta de comprovação da cura, o tratamento demonstrou recuperar força muscular em crianças. Denizar Vianna, professor da UERJ, sugere um acordo de compartilhamento de riscos entre governo e indústria farmacêutica para monitorar a saúde dos pacientes. A aprovação final do Elevidys pelo Conitec é o próximo passo, podendo vetar a liberação se o tratamento for considerado arriscado ou excessivamente caro.