Terapia gênica Elevidys é aplicada pela primeira vez no SUS para tratar distrofia muscular de Duchenne

O Ministério da Saúde do Brasil iniciou, durante o mês de conscientização sobre doenças raras, as primeiras infusões de terapia gênica com o medicamento Elevidys na rede pública de saúde. Os atendimentos foram realizados no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), referência no tratamento de doenças raras, para dois pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne. Essa ação atende a uma decisão judicial do Supremo Tribunal Federal (STF) e demonstra a capacidade do Sistema Único de Saúde (SUS) em implementar tecnologias complexas, conforme destacou o coordenador-geral de doenças raras do ministério, Natan Monsores.

A rede pública conta com 36 serviços de referência em doenças raras, sendo que 13 foram habilitados nos últimos dois anos, incluindo o primeiro na região Norte. Entre 2022 e 2024, houve um aumento de 40% no número de consultas e exames ambulatoriais, passando de 29.931 para 41.670. A aplicação do Elevidys exigiu um intenso diálogo com o STF para garantir a logística necessária, com a infusão sendo realizada em um prazo recorde de 57 dias após a aquisição do medicamento.

O HCPA, que possui mais de 20 anos de experiência em terapia gênica, foi capacitado para realizar as infusões. A equipe, composta por médicos, enfermeiros e farmacêuticos, seguiu protocolos internacionais de segurança, com o medicamento armazenado em ultra-freezer a -80º. A enfermeira Tatiani Quevedo, responsável pelas infusões, destacou a importância do suporte emocional às famílias durante o processo, que dura cerca de duas horas.

O Elevidys é indicado para estabilizar a função muscular em crianças entre 4 e 7 anos com distrofia muscular de Duchenne. Embora não seja uma cura, a terapia pode retardar a progressão da doença. O registro do medicamento na Anvisa é excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo, com o valor de cada dose fixado em R$ 11 milhões. A farmacêutica responsável solicitou avaliação para a incorporação do medicamento no SUS, garantindo acesso a tratamentos eficazes para todos os pacientes.