Brasil inicia aplicação do Zolgensma, terapia gênica para atrofia muscular espinhal

As primeiras doses da terapia gênica Zolgensma foram administradas pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em duas crianças com menos de seis meses, uma em Brasília e outra no Recife, na última quarta-feira (14). O medicamento, que custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões, é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).

A inclusão do Zolgensma no SUS foi anunciada em março, após um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis. O modelo de pagamento é baseado em resultados, permitindo que 40% do valor seja pago na infusão e o restante vinculado ao sucesso do tratamento. Se a criança atingir marcos de desenvolvimento motor, como controle da nuca e do tronco, o pagamento será realizado em parcelas ao longo de quatro anos. Caso a doença progrida, as parcelas são canceladas.

O Brasil se torna o sexto país a oferecer essa terapia em sistemas públicos de saúde, seguindo exemplos como Espanha e Inglaterra. O tratamento é destinado a crianças com AME tipo 1 que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O Zolgensma atua fornecendo uma cópia funcional do gene SMN1, essencial para a produção da proteína que falta nos pacientes com AME.

Após a infusão, as crianças devem permanecer internadas por pelo menos 24 horas e serão acompanhadas até os cinco anos de idade. Para acessar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, disponíveis em diversos estados. Nos locais sem serviços habilitados, o acordo garante passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.