Anvisa libera primeiro tratamento para ataxia de Friedreich, doença sem cura

A ataxia de Friedreich, uma doença genética rara e degenerativa, agora conta com um tratamento específico no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento omaveloxolona, comercializado como Skyclarys, que pode retardar a progressão da doença, até então tratada apenas com cuidados paliativos. A farmacêutica Biogen será responsável pela comercialização do medicamento, que estará disponível após a definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).

O médico Marcondes Cavalcante França Jr., chefe do Departamento de Neurologia da Universidade de Campinas (FCM-Unicamp), destaca que o tratamento não é uma cura, mas pode ajudar a preservar a autonomia dos pacientes por mais tempo. A aprovação do Skyclarys representa um avanço significativo, sendo o primeiro tratamento que altera o curso natural da ataxia de Friedreich. A diretora médica da Biogen Brasil, Tatiana Branco, afirma que os estudos clínicos mostraram melhora na progressão dos sintomas motores, o que pode postergar complicações graves.

A ataxia de Friedreich é hereditária e causa danos progressivos ao sistema nervoso, afetando movimentos, fala e funções cardíacas. Os sintomas incluem instabilidade na marcha, fraqueza muscular e dificuldades para engolir. Estima-se que cerca de 800 brasileiros tenham a doença, mas especialistas acreditam que o número real pode chegar a 4.000. O diagnóstico é frequentemente tardio, levando em média oito anos para ser confirmado.

O estudante Renan Treglia, que enfrentou dificuldades para obter o diagnóstico correto, expressa esperança com a nova medicação. Ele relata que, se a progressão da doença for interrompida, isso já será um grande avanço. O medicamento será indicado para pacientes acima de 16 anos com diagnóstico genético confirmado. Embora a omaveloxolona tenha mostrado segurança nos testes, é recomendado monitoramento rigoroso da função hepática nos primeiros meses de uso.