Tratamento inovador traz esperança para crianças com síndrome de Hunter

Avanços em Terapias para a Síndrome de Hunter

A síndrome de Hunter é uma doença genética rara e incurável que afeta principalmente meninos, levando a sérios problemas de desenvolvimento. Recentemente, um novo sistema de transporte molecular foi desenvolvido, permitindo que enzimas essenciais cheguem ao cérebro, melhorando os sintomas em crianças afetadas.

Daiza Gordon, que perdeu dois irmãos para a síndrome, agora vê esperança para seus três filhos, todos diagnosticados com a condição. Eles estão participando de um ensaio clínico que testa uma tecnologia para transportar a enzima iduronato-2-sulfatase (IDS) ao cérebro. Os primeiros resultados mostram melhorias nos sintomas cognitivos e físicos. Os filhos de Gordon, que antes eram surdos, agora estão se desenvolvendo e alcançando marcos que ela nunca imaginou.

O tratamento padrão para a síndrome de Hunter tem sido infusões regulares de IDS, que protegem órgãos vitais. No entanto, a enzima não consegue atravessar a barreira hematoencefálica sem ajuda. O novo sistema utiliza um marcador químico que facilita a passagem da IDS através das células que compõem essa barreira, prometendo revolucionar o tratamento de doenças neurológicas.

Desenvolvimentos Promissores

Pesquisadores estão desenvolvendo várias abordagens para criar transportadores que aproveitam sistemas naturais do cérebro. Esses transportadores podem mover grandes medicamentos biológicos, como anticorpos e proteínas, para o cérebro, o que pode beneficiar não apenas a síndrome de Hunter, mas também condições como câncer e Alzheimer.

O principal investigador do Programa de Direcionamento Cerebral do Instituto Wyss, James Gorman, destaca que a área está em seus estágios iniciais, mas o entusiasmo é evidente. “Parece que cada grande empresa nesse campo tem um programa para desenvolver transportadores cerebrais”, afirma Gorman.

Essas inovações podem mudar o tratamento de várias doenças, permitindo que medicamentos que antes não conseguiam penetrar no cérebro sejam administrados de forma mais eficaz. A síndrome de Hunter, parte de um grupo de doenças genéticas conhecidas como doenças de armazenamento lisossômico, é uma das primeiras a se beneficiar dessas novas tecnologias.