Anvisa aprova omaveloxolona, primeiro tratamento para ataxia de Friedreich no Brasil

A ataxia de Friedreich, uma doença genética rara e degenerativa, agora conta com um tratamento específico no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o medicamento omaveloxolona, que pode retardar a progressão da doença e melhorar a autonomia dos pacientes. Com o nome comercial Skyclarys, o medicamento será disponibilizado pela farmacêutica Biogen, após a definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).

O médico Marcondes Cavalcante França Jr., chefe do Departamento de Neurologia da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade de Campinas (FCM-Unicamp), destaca que o tratamento não é uma cura, mas pode preservar a autonomia dos pacientes por mais tempo. A aprovação do medicamento representa um avanço significativo, sendo o primeiro a alterar o curso natural da ataxia de Friedreich.

Os estudos clínicos mostraram uma melhora significativa na progressão dos sintomas motores, o que pode evitar complicações graves. A diretora médica da Biogen Brasil, Tatiana Branco, afirma que há pesquisas em andamento para entender melhor os benefícios a longo prazo do tratamento. A omaveloxolona atua regulando o estresse oxidativo nas células, um dos principais problemas da doença.

Diagnóstico e Impacto

A ataxia de Friedreich é hereditária e causa danos progressivos ao sistema nervoso, afetando movimentos, fala e funções cardíacas. Os sintomas incluem instabilidade na marcha, fraqueza muscular e dificuldades para engolir. O diagnóstico é frequentemente tardio, levando em média oito anos para ser confirmado. O estudante Renan Treglia relata que consultou trinta e seis médicos até receber o diagnóstico correto.

A aprovação do novo medicamento pode ampliar o debate sobre doenças raras no Brasil, onde o acesso a diagnósticos e tratamentos especializados ainda é limitado. A omaveloxolona será liberada apenas para pacientes acima de dezesseis anos com diagnóstico genético confirmado. O médico França recomenda monitoramento rigoroso da função hepática nos primeiros meses de uso do medicamento.

Esperança para os Pacientes

Para os pacientes, a aprovação do Skyclarys traz esperança. Renan Treglia, que enfrenta a doença, afirma que "se a doença pelo menos parar de progredir, já será muito bom." Ele mantém uma rotina de fisioterapia e espera que o medicamento seja introduzido no Sistema Único de Saúde (SUS). A expectativa é que o tratamento possa até retroceder os sintomas em até dois anos.

A omaveloxolona foi considerada segura nos testes, mas cerca de trinta por cento dos pacientes apresentaram aumento de enzimas hepáticas. A Biogen está comprometida em acompanhar os efeitos do medicamento e espera resultados positivos em pesquisas futuras.