A sepiapterina, medicamento registrado pela Anvisa, recebeu aprovação no Brasil em fevereiro, para uso de pacientes com fenilcetonúria (PKU). O objetivo é reduzir os níveis de fenilalanina no sangue e permitir uma maior flexibilidade alimentar, sem abandonar o acompanhamento médico.
A PKU é uma doença genética rara que exige dieta restrita, evitando proteínas com fenilalanina. Sem tratamento adequado, a substância pode comprometer o desenvolvimento e a saúde de adultos e crianças.
Dados do estudo APHENITY, fase 3, revelam que a sepiapterina mostrou boa segurança e tolerabilidade, com potencial de melhorar a qualidade de vida dos pacientes ao facilitar a adesão à dieta ao longo da vida. Participaram 13 países, incluindo o Brasil, entre 2021 e 2023, e os resultados foram publicados na Lancet em 2024.
Ainda que promissora, a sepiapterina não substitui a dieta nem o monitoramento médico regular. Pacientes precisam manter o acompanhamento nutricional, com monitoramento periódico dos níveis de fenilalanina no sangue.
Chegada do medicamento à população
Com a aprovação, o Brasil passa a integrar países como União Europeia, EUA, Suiça, Austrália, Emirados Árabes e Japão, que já autorizaram o uso da sepiapterina. O tempo para disponibilização aos pacientes no país depende da precificação pela CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos).
A fabricante, PTC Therapeutics, informou que o preço máximo ainda será definido, e a comercialização depende desse processo. Enquanto isso, o acesso pelo SUS ainda não está confirmado, pois depende de avaliação do Ministério da Saúde.
O medicamento costuma não ficar disponível em farmácias comuns; a distribuição ocorre via planos de saúde ou pelo próprio SUS, conforme avaliação de incorporação. O objetivo é garantir acesso equânime para pacientes com PKU.
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