Aurora Lima Nery, uma menina de quase quatro anos, moradora de Feira de Santana, Bahia, foi escolhida para participar de um estudo experimental de terapia gênica nos Estados Unidos. O diagnóstico aponta distrofia muscular de cinturas tipo R5, doença rara e progressiva que afeta músculos e pode comprometer funções vitais ao longo do tempo.
A história da família envolve sinais vivos desde a infância. Inicialmente, não houve traços perceptíveis, até que, no segundo ano de vida, Aurora sofreu um desmaio que levou a internações. Exames indicaram níveis elevados de CPK, sugerindo lesão muscular, o que motivou avaliações mais amplas.
Após aproximadamente um ano de avaliações em unidades de saúde da Bahia e de outros estados, confirmou-se a doença por meio de testes genéticos voltados a condições raras. A confirmação ocorreu por meio de comunicação médica com a família, sem detalhes públicos sobre o laboratório.
Triagem e objetivos do tratamento
A triagem inicial, prevista para ocorrer em Richmond, nos Estados Unidos, visa avaliar se a menina atende aos critérios do estudo de terapia gênica. Caso aprovada, Aurora retornará ao Brasil antes de viajar novamente para receber o medicamento.
O tratamento utiliza um vírus modificado como vetor para entregar uma proteína responsável pela função muscular. A expectativa é estabilizar a doença e frear a progressão dos sintomas, mantendo a mobilidade e evitando complicações.
A família aguarda a primeira viagem aos EUA entre setembro e outubro deste ano. O protocolo prevê permanência de cerca de seis meses no país, com redução temporária da imunidade para prevenir rejeição, o que exige isolamento rigoroso.
Custos e acompanhamento médico
O estudo não cobre medicamento ou internação, mas cobre o tratamento em si. As despesas envolvem deslocamento, estadia e a permanência no exterior durante o protocolo de acompanhamento.
Desde o diagnóstico, a rotina da família mudou drasticamente. A mãe interrompeu o trabalho para cuidar da filha, com acompanhamento de fisioterapia e outros especialistas. A expectativa é que a terapia gênica possa impedir a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida de Aurora.
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