Avanços aumentam a precisão na edição de genomas e revolucionam a biotecnologia

Pesquisadores do MIT e da Harvard Medical School desenvolveram o sistema LFN-Acr/PA.
O novo sistema desativa rapidamente o Cas9 após a edição genética, aumentando a segurança das terapias gênicas.
A tecnologia CRISPR-Cas9, conhecida como “tesouras moleculares”, é usada em doenças como distrofia muscular e câncer.
O sistema LFN-Acr/PA melhora a especificidade da edição em até 40%, reduzindo os efeitos off-target.
A pesquisa recebeu apoio dos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA e do Instituto Médico Howard Hughes.

Pesquisadores do MIT e da Harvard Medical School desenvolveram um novo sistema, chamado LFN-Acr/PA, que promete aumentar a segurança das terapias gênicas baseadas na tecnologia CRISPR-Cas9. Este avanço é crucial, pois a edição genética, embora poderosa, apresenta riscos significativos de efeitos off-target, que podem causar mutações indesejadas em células saudáveis.

A tecnologia CRISPR-Cas9, frequentemente descrita como “tesouras moleculares”, permite a edição precisa do DNA, sendo aplicada em doenças como distrofia muscular e câncer. No entanto, a permanência do Cas9 ativo nas células representa um risco, pois pode levar a quebras de DNA não intencionais. O novo sistema LFN-Acr/PA foi projetado para desativar rapidamente o Cas9 após a edição, reduzindo esses efeitos adversos.

O professor Ronald T. Raines, do MIT, destaca que o LFN-Acr/PA utiliza um sistema de entrega baseado em proteínas que permite a introdução rápida e eficiente de proteínas anti-CRISPR nas células humanas. Essa inovação supera limitações de métodos anteriores, que eram lentos ou ineficazes. Com concentrações mínimas, o sistema consegue inibir a atividade do Cas9 com precisão, aumentando a especificidade da edição em até 40%.

As implicações desse avanço são significativas, pois o LFN-Acr/PA representa uma abordagem mais controlada e segura para a utilização do CRISPR-Cas9. Com patentes já solicitadas, essa tecnologia pode abrir caminho para terapias gênicas mais refinadas e com menos consequências indesejadas. A pesquisa foi apoiada pelos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA e pelo Instituto Médico Howard Hughes.