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Diagnóstico de doença rara em menina de 5 anos leva à detecção precoce no irmão

Diagnóstico de doença rara em menina de cinco anos leva à detecção precoce da doença no irmão caçula e à terapia gênica, com custo superior a US$ 4 milhões

Anna tem a doença mais avançada com prognóstico médico de poucos meses.
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  • Anna, de cinco anos, foi diagnosticada em dezembro com leucodistrofia metacromática (MLD), doença genética rara que afeta motoras e cognitivas e não tem cura.
  • Como a MLD é hereditária, o irmão caçula, Joey, com dois anos, também foi testado e confirmado com a doença, ainda sem sintomas.
  • Existe uma terapia gênica aprovada nos Estados Unidos em 2024 que funciona apenas na janela pré-sintomática, antes do aparecimento dos sinais.
  • Desde janeiro de 2026, a família busca o tratamento para Joey, que custa mais de quatro milhões de dólares e enfrentou dificuldades com o plano de saúde.
  • Anna apresenta avanço rápido da doença e pode perder a capacidade de andar e de falar nos próximos meses; os pais destacam o impacto emocional de salvar um filho enquanto se prepara para o pior com o outro.

A família de Millie Grennan e Joe Somers descobriu que a filha Anna, de 5 anos, tem uma doença genética rara após apresentar queda de concentração, olhar ao vazio, quedas e tropeços no verão de 2025, em Long Beach, Nova York. A professora descreveu que parecia que as luzes estavam acesas, mas ninguém em casa.

Em dezembro, Anna recebeu o diagnóstico de leucodistrofia metacromática, a MLD, uma doença neurológica que deteriora funções motoras e cognitivas ao longo do tempo. Não há cura conhecida e o prognóstico costuma envolver progressão lenta até a perda de autonomia.

O diagnóstico de Anna levou à testagem do irmão caçula, Joey, de 2 anos. O resultado confirmou a mesma condição genética, porém ele ainda não apresenta sintomas. Existe uma terapia gênica aprovada nos Estados Unidos em 2024, eficaz apenas na janela pré-sintomática.

Diagnóstico e tratamento

Desde janeiro de 2026, a família busca o tratamento para Joey, estimado em mais de 4 milhões de dólares. O plano de saúde gerou entraves, mas médicos apontam que o tratamento tem potencial de frear a doença se iniciado cedo. A expectativa é começar o procedimento no próximo mês.

Para Millie, a convivência com as duas realidades é extremamente dolorosa. Ela relata que a irmã, Anna, progride, perdendo fala e, nos meses seguintes, pode perder a capacidade de andar e depender de alimentação por sonda. Mesmo assim, ambos os filhos continuam próximos.

Joey ainda não apresenta limitações significativas. A família descreve a rotina de cuidado e a tentativa de manter a qualidade de vida de Anna, que permanece emocionalmente ligada ao irmão. O hospital e a equipe médica acompanham o caso com cautela.

A Dra. Laura Adang, neurologista do Hospital Infantil da Filadélfia, afirma que a MLD é rara e costuma ser investigada apenas após piora clínica, algo já observado na história de Anna e Joey. Espera-se que o relato sirva de alerta para diagnóstico precoce.

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