Terapia genética espanhola transforma vidas de crianças com doença rara e mortal

A família Langenhop, que enfrentou uma tragédia ao descobrir que seus três filhos herdaram uma mutação genética rara, agora celebra uma nova fase em suas vidas. Uma terapia inovadora desenvolvida em Madrid curou os irmãos, permitindo que levem vidas normais. Os resultados foram publicados na revista The New England Journal of Medicine em 30 de abril.

Os três filhos, que sofriam de uma doença chamada deficiência de adesão leucocitária tipo 1 (LAD-1), enfrentavam constantes infecções devido à incapacidade de seus glóbulos brancos de combater micróbios. A probabilidade de todos os filhos de um casal portador da mutação desenvolverem a doença era de apenas 25%. A terapia, que começou a ser desenvolvida há 15 anos no Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), utilizou um vírus geneticamente modificado para corrigir a mutação.

O tratamento foi aplicado em nove crianças, incluindo os irmãos Langenhop, que tiveram células-tronco extraídas e corrigidas em laboratório. O médico Julián Sevilla, responsável pelo tratamento em Madrid, afirmou que os pacientes estão levando vidas normais e que a terapia pode ser considerada curativa. Os resultados mostraram que, após dois anos, não houve recorrência dos sintomas.

A terapia é projetada para ser uma solução única, com células modificadas produzindo glóbulos brancos saudáveis ao longo da vida. No entanto, o custo do tratamento ainda é uma preocupação, com terapias semelhantes custando entre dois e cinco milhões de euros por paciente. A Sociedade Europeia de Terapia Génica e Celular está lutando para que esses tratamentos sejam acessíveis.

A mãe dos irmãos, Alicia Langenhop, compartilhou sua experiência, destacando o medo constante que sentia com cada febre ou infecção. Agora, os filhos não precisam mais de visitas frequentes ao hospital e podem viver normalmente, graças a essa terapia revolucionária.