Criança brasileira falece após uso de medicamento para distrofia muscular

O Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfrenta novas controvérsias no Brasil. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente seu uso após três mortes em estudos clínicos nos EUA. A decisão foi tomada em 24 de julho, como medida de precaução, mesmo após a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA afirmar que a morte de um menino de 8 anos no Brasil não está relacionada ao medicamento.

O tratamento, que custa R$ 14,6 milhões, foi aprovado no Brasil para crianças de 4 a 7 anos. No entanto, três dos dez pacientes que receberam o remédio apresentaram efeitos adversos, incluindo um caso que resultou em óbito. A Anvisa destacou que o quadro do menino era compatível com uma infecção viral grave, intensificada por imunossupressão, um efeito colateral do corticoide utilizado em conjunto com o Elevidys.

Investigação e Reações

A Roche, fabricante do Elevidys, expressou tristeza pela morte do paciente e confirmou que o caso foi reportado às autoridades de saúde. A empresa ressaltou que o menino estava fora da faixa etária aprovada para o uso do medicamento. A terapia é indicada apenas para pacientes deambuladores, aqueles que conseguem andar uma distância de dez metros em até 30 segundos.

Após a suspensão, a FDA recomendou a retomada do fornecimento do Elevidys para pacientes que ainda conseguem andar, afirmando que a morte no Brasil não estava ligada ao uso do medicamento. A Anvisa, por sua vez, informou que os efeitos adversos observados no Brasil não configuram novos sinais de segurança.

Contexto da Terapia

Desenvolvido pela Sarepta Therapeutics, o Elevidys é a primeira terapia gênica para DMD, uma condição genética rara que causa fraqueza muscular progressiva. A administração é feita em uma única dose intravenosa, ajustada conforme o peso da criança. Apesar das incertezas sobre sua eficácia e segurança, o medicamento representa uma esperança para muitas famílias.

A distrofia muscular de Duchenne, que afeta principalmente meninos, leva à perda progressiva de habilidades motoras. Antes do Elevidys, o tratamento disponível era apenas o uso de corticoides para retardar a progressão da doença. A situação atual levanta questões sobre a judicialização da saúde e o acesso a tratamentos inovadores no Brasil.