A Breakthrough Prize de Life Sciences foi concedida a Jean Bennett, Albert Maguire e Katherine High pelo desenvolvimento da terapia genética Luxturna, aprovada nos EUA em 2017. A premiação reconhece um projeto de 25 anos que visa restaurar a visão de pessoas com cegueira causada por LCA. O prêmio total é de 3 milhões de dólares.
A terapia consiste em inserir uma versão funcional do gene RPE65 nas células da retina, reativando a percepção visual. Em ensaios clínicos, pacientes relataram ver com clareza rosto de filhos, detalhes de móveis e folhas ao vento. Bennett, aposentada da Universidade da Pensilvânia, descreveu o momento como incrível.
Bennett e Maguire se conheceram durante uma dissecação de cérebro na Harvard Medical School e, na Penn, desenvolveram a abordagem para LCA. O trabalho com High mostrou que a técnica podia restaurar visão em pacientes. O casal também tratou dois cães, Venus e Mercury, que passaram a ser seus animais de estimação.
Outros destaques da noite
Outra premiação de Life Sciences foi para Swee Lay Thein e Stuart Orkin, pelo desenvolvimento de uma terapia genética para doença falciforme e beta talassemia. O estudo identificou que desativar o gene BCL11A estimula a produção de hemoglobina fetal saudável. O resultado abriu caminho para Casgevy, terapia que edita células-tronco sanguíneas.
Thein, que isolou BCL11A no King’s College London, disse que a área evolui rapidamente. Orkin destacou que terapias em desenvolvimento podem exigir abordagens menos invasivas, com foco em tratamentos dentro do organismo ou via pílulas. Ambos ressaltaram desafios e avanços na pesquisa.
Os Breakthrough prizes incluem ainda homenagens a avanços em matemática e física, como equações de evolução não lineares e estudos sobre a força que mantém o núcleo atômico. A premiação é vista como o equivalente ao Oscar da ciência.
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