Uma terapia genética, administrada por injeção, mostrou resultados positivos preliminares no tratamento de uma forma de surdez congênita. O estudo envolveu dez pacientes e acompanhou efeitos por até 12 meses após a aplicação. A pesquisa foi publicada na Nature Medicine.
A proposta é usar um vírus adeno-associado para inserir uma versão funcional do gene OTOF nas células auditivas, buscando corrigir a falha de transmissão entre as células que amplificam o som e os nervos auditivos. O objetivo é reduzir a deficiência auditiva desde o nascimento.
Os pacientes receberam a injeção em uma intervenção realizada na China. Ao longo do acompanhamento, não houve eventos adversos graves; relatos de efeitos colaterais existiram, mas foram considerados leves. Em termos de eficácia, a média de perda auditiva caiu de cerca de 109 para 52 decibéis.
A melhora média indica que, para alguns pacientes, sons do dia a dia passaram a ser audíveis, como conversas e sons do ambiente. Os autores destacam que os resultados são positivos, mas ainda dependem de estudos maiores para confirmação de segurança e eficácia.
Desdobramentos e limitações
Os autores apontam variações nos benefícios entre os participantes. Crianças entre 5 e 8 anos apresentaram ganhos mais consistentes, enquanto bebês de cerca de um ano tiveram melhora menor. A fisiologia auditiva em idade muito jovem pode influenciar os resultados, segundo o estudo.
Outro ponto é a ausência de grupo controle e o tamanho reduzido da amostra. A pesquisa também foi conduzida apenas na China, o que limita a avaliação de diferentes perfis genéticos. Esses fatores deixam a conclusão sobre a terapia ainda preliminar.
Se futuras análises confirmarem segurança e eficácia, a terapia genética pode se tornar uma opção para tratar a surdez congênita, desde que haja consenso científico e validação com estudos adicionais em várias populações.
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