EUA apuram morte de menino de 8 anos no Brasil após uso de remédio de R$ 20 milhões

A morte de uma criança no Brasil após o uso do Elevidys, terapia genética para distrofia muscular de Duchenne, está sendo investigada.
O FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos) solicitou a suspensão global do medicamento.
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu a comercialização do Elevidys no Brasil.
O incidente ocorreu em 7 de junho, e a criança contraiu uma infecção viral, possivelmente agravada por imunossupressores.
A Roche, responsável pela distribuição do Elevidys fora dos EUA, afirmou que a morte não foi considerada relacionada ao uso da terapia.

A morte de um menino de 8 anos no Brasil após o uso do Elevidys, terapia genética da Sarepta Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne (DMD), gerou uma investigação das autoridades de saúde. O FDA dos Estados Unidos solicitou a suspensão global do medicamento, enquanto a Anvisa suspendeu sua comercialização no Brasil.

O incidente ocorreu em 7 de junho, mas a identidade da criança e a cidade onde residia não foram divulgadas. A Roche, responsável pela distribuição do Elevidys fora dos EUA, informou que a criança contraiu uma infecção viral, possivelmente agravada pelo uso de imunossupressores, tratamento padrão para DMD. A Roche também destacou que o médico responsável considerou a morte não relacionada ao uso da terapia genética.

Após três mortes associadas ao tratamento nos Estados Unidos, a Anvisa decidiu suspender temporariamente a comercialização do Elevidys no Brasil. A medida, publicada no Diário Oficial da União em 25 de outubro, é preventiva e busca esclarecer as mortes recentes ligadas ao fármaco. Embora não tenha havido registros de óbitos no Brasil relacionados ao medicamento, a Anvisa agiu diante de novas evidências de hepatotoxicidade grave.

O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para DMD, uma condição genética que causa enfraquecimento muscular severo, afetando principalmente meninos. No Brasil, é indicado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar, com um custo que pode chegar a R$ 20 milhões por dose. A administração é feita em dose única intravenosa, calculada conforme o peso da criança.

Além da morte do menino brasileiro, a Sarepta relatou à FDA três óbitos nos EUA, todos por insuficiência hepática aguda. Esses casos levaram à suspensão temporária das remessas do Elevidys nos EUA, com a empresa afirmando que a decisão foi necessária para esclarecer dúvidas sobre a segurança do medicamento. A Roche, inicialmente mantendo os envios ao Brasil, decidiu suspender voluntariamente novos pedidos após diálogo com a Anvisa.