Anvisa aprova novo medicamento para fenilcetonúria

A Anvisa aprovou o registro do medicamento Sephience para o tratamento da fenilcetonúria.
A doença é causada pela deficiência da enzima hepática que transforma fenilalanina em tirosina.
O medicamento ajuda a reduzir os níveis de fenilalanina, ampliando opções de dieta e melhoria da qualidade de vida.
No Brasil, a fenilcetonúria é detectada em cerca de 1 em cada 15 mil a 17 mil nascimentos, por meio da triagem neonatal do SUS.
O diagnóstico precoce depende da coleta de sangue entre o terceiro e o quinto dia de vida; sem tratamento no primeiro mês, podem ocorrer déficits neurológicos, e é proibido o uso de aspartame em alimentos.

A Anvisa aprovou o registro do medicamento Sephience, indicado para o tratamento da fenilcetonúria. A doença é genética e decorre da deficiência da enzima hepática responsável pela transformação da fenilalanina, presente em proteínas da alimentação, em tirosina. A aprovação abrange pacientes pediátricos e adultos.

A agência explica que a fenilalanina é um aminoácido essencial, mas seu nível elevado no sangue é neurotóxico e pode provocar déficits neurocognitivos graves. O controle deve começar no primeiro mês de vida e continuar ao longo da vida. Sephience atua ajudando a reduzir esse aminoácido.

A Fenilcetonúria atinge aproximadamente 1 em 15 mil a 17 mil nascimentos no Brasil, segundo o Ministério da Saúde. O diagnóstico precoce ocorre pela triagem neonatal, com coleta entre o terceiro e o quinto dia de vida e confirmação após 48 horas de ingestão proteica.

Diagnóstico e Triagem Neonatal

O SUS oferece o exame de fenilalanina a toda a população pelo Programa Nacional de Triagem Neonatal. Bebês sem sintomas ao nascimento podem apresentar atraso no desenvolvimento neuropsicomotor aos seis meses se o tratamento não for iniciado.

Importância do acompanhamento

Crianças e adultos com fenilcetonúria precisam monitorar os níveis plasmáticos de fenilalanina. A etiqueta de medicamentos e alimentos industrializados deve deixar claro o conteúdo desse aminoácido, com a proibição do adoçante aspartame.