- Estudo publicado na revista Cell aponta que a sildenafila, princípio ativo do Viagra, pode ser uma terapia para a síndrome de Leigh, doença mitocondrial rara‑ infantil.
- Em seis pacientes com idades entre 9 meses e 38 anos, houve melhoria da força muscular, menos crises metabólicas, melhoria neurológica e maior resistência física em poucos meses.
- Evidências pré‑clinicas em células nervosas, organoides cerebrais e modelos animais sustentam o potencial terapêutico da droga.
- A Agência Europeia de Medicamentos concedeu à sildenafila o status de medicamento órfão, para facilitar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, e planeja‑se um ensaio clínico maior na Europa.
A sildenafila, princípio ativo do Viagra, surge como possível terapia para a síndrome de Leigh, doença mitocondrial rara. O estudo, publicado na revista Cell em 19 de março de 2026, aponta efeitos metabólicos alternativos que podem beneficiar pacientes. A pesquisa envolveu seis pacientes com idades entre 9 meses e 38 anos, que receberam tratamento contínuo.
Os resultados iniciais indicam melhora no metabolismo celular e na função neurológica. Em alguns casos, houve aumento da força muscular, redução de crises metabólicas e maior resistência física. Os efeitos foram observados em meses de tratamento, com variações entre os pacientes.
A síndrome de Leigh resulta de falhas na produção de energia celular, afetando especialmente cérebro e músculos. A progressão da doença pode trazer convulsões, atraso no desenvolvimento e dificuldades respiratórias, sem terapia aprovada amplamente disponível até o momento.
Síndrome de Leigh e o colapso da energia celular
A doença pertence ao conjunto de desordens mitocondriais, com impacto direto na geração de energia. Pesquisas mostram como a sildenafila pode influenciar o metabolismo cerebral, além de efeitos na circulação sanguínea local. O estudo avaliou, entre outras medidas, resposta neurológica e mobilidade.
No experimento, seis pacientes entre 9 meses e 38 anos receberam o fármaco de forma contínua. Em poucos meses, houve sinais de melhoria em funções motoras e em episódios metabólicos críticos. Os resultados variam conforme o perfil clínico de cada participante.
Antes da aplicação clínica, testes com células nervosas, organoides cerebrais e modelos animais sustentaram a possibilidade de ação metabólica da droga. As evidências indicam efeito consistente em diferentes níveis biológicos, desde惟 células até organismos.
Reposicionamento de fármacos e próximos passos
A pesquisa destaca o reposicionamento de medicamentos como estratégia para doenças raras, reduzindo tempo e custos. A sildenafila já possui histórico de uso seguro em condições pediátricas e vasculares, o que facilita a avaliação.
Pesquisadores planejam um ensaio clínico maior e controlado na Europa para confirmar a repetibilidade dos efeitos em uma amostra maior. A Agência Europeia de Medicamentos concedeu status de medicamento órfão à sildenafila, visando acelerar o desenvolvimento para doenças raras.
O que vem a seguir
Apesar do otimismo, especialistas enfatizam cautela científica. Os resultados representam um passo promissor, ainda não uma confirmação de eficácia. A continuidade dos estudos é essencial para estabelecer segurança e benefícios em longo prazo.
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