- A Food and Drug Administration aprovou nesta quinta-feira uma terapia genética que pode curar uma forma rara de surdez herdada, sendo a primeira capaz de restabelecer a audição normal em crianças que nasceram surdas.
- O tratamento, chamado Otarmeni, é destinado a crianças com surdez por otoferlin, causada por mutação em um único gene.
- A Regeneron, fabricante, planeja fornecer o tratamento gratuitamente a toda criança que precise, em resposta à demanda por acesso amplo.
- O presidente da Regeneron, Dr. George Yancopoulos, disse que a empresa quer que o tratamento alcance seu potencial máximo e ajude o maior número possível de pessoas.
- A empresa sinalizou que o presidente dos Estados Unidos pode comentar sobre o tratamento em breve; terapia gênica para outras doenças com preços altos teve desempenho de venda baixo.
A FDA aprovou nesta quinta-feira uma terapia gênica destinada a curar uma forma rara de surdez herdada. O tratamento, chamado Otarmeni, é o primeiro a restaurar a audição normal em crianças nascidas surdas. A decisão marca um marco na medicina genética.
A empresa criadora da terapia é a Regeneron. A companhia anunciou que vai fornecer o tratamento gratuitamente a todas as crianças que dele precisarem, visando ampliar o alcance e o impacto da terapia.
A agência reguladora informou que Otarmeni é voltada para a surdez otoferlínica, causada por mutação em um único gene. A mutação impede a produção de uma proteína essencial à transmissão de som ao cérebro.
Segundo especialistas, a condição representa entre 2% e 8% da surdez congênita. O médico pediátrico especialista em otorrinolaringologia Dylan Chan ressaltou que a opção terapêutica representa um avanço histórico para crianças que nasceram sem ouvir.
O anúncio ocorre em meio a observações sobre o preço de terapias genéticas para outras doenças, que costumam chegar a valores altos. A Regeneron destacou o compromisso com o acesso, citando a intenção de impactos amplos para pacientes.
Detalhes da terapia Otarmeni
Regeneron afirmou que o tratamento visa corrigir a falha de transmissão sonora na membrana interna. A expectativa é de melhoria significativa na audição de crianças afetadas, com acompanhamento clínico para monitorar resultados. O governo americano também deve abordar o tema em evento público.
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