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Medicamento para doença do sangue pode trazer esperança para a degeneração macular seca

Uso off-label de eculizumab mostra segurança em dois pacientes com degeneração macular seca com atrofia geográfica; resultado pode levar acesso pelo SUS

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  • Dois pacientes com degeneração macular seca e atrofia geográfica receberam injeções intravítreas, com acompanhamento de quatro meses.
  • O estudo, realizado pela Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo, avaliou segurança do uso off-label do eculizumab e não mostrou toxicidade ocular nem redução da acuidade visual.
  • Exames de tomografia de coerência óptica e autofluorescência não mostraram alterações relevantes; a atrofia externa permaneceu estável e não houve inflamação ou lesões retinianas.
  • Caso os resultados sejam confirmados em etapas futuras, o tratamento pode ficar disponível pelo Sistema Único de Saúde, oferecendo alternativa mais acessível.
  • A pesquisa destaca que o estudo envolveu apenas dois voluntários e que não há medicamento aprovado pela Anvisa para tratamento da AG associada à DMRI seca no Brasil; opções importadas podem chegar a cerca de R$ 40 mil a cada dois meses para dois olhos.

O medicamento eculizumab, habitualmente usado para hemoglobinúria paroxística noturna, foi testado como possível tratamento da degeneração macular relacionada à idade (DMRI) seca com atrofia geográfica (AG). Em dois pacientes, pesquisadores da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP aplicaram injeções intravítreas no olho com menor acuidade visual. O objetivo principal foi avaliar a segurança do off-label, com quatro meses de acompanhamento.

Os voluntários eram pseudofácicos, com declínio visual progressivo em ambos os olhos e diagnóstico de DMRI com AG e drusas. Não houve toxicidade ocular observada nem queda na acuidade visual após as doses. Exames como OCT, autofluorescência e angio-OCT mostraram estabilidade da retina externa e ausência de inflamação ou lesões agudas.

Resultados e perspectivas

Segundo Rodrigo Jorge, pesquisador da FMRP, os resultados são encorajadores, ainda que limitados a dois casos. Se confirmados em etapas futuras, o tratamento pode se tornar uma alternativa mais acessível no SUS. O estudo aponta que não existem medicamentos aprovados pela Anvisa para AG associada à DMRI seca no Brasil.

O estudo também observou que a AG costuma progredir de fora para dentro da retina, levando à perda de visão central. As drusas aparecem como depósitos lipídicos sob a retina, típicos da doença. Os pesquisadores destacam a importância de acompanhar efeitos de longo prazo e de confirmar eficiência clínica.

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