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Criança perde remédio para doença de Duchenne sem aval da Anvisa

Anvisa mantém proibição do Elevidys após óbitos nos Estados Unidos; criança perde acesso enquanto aguarda liberação e janela terapêutica expira

Sem aval da Anvisa, criança perde remédio para Síndrome de Duchenne
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  • A Anvisa proibiu o uso do medicamento Elevidys no Brasil após confirmação de três óbitos nos Estados Unidos, onde o fármaco também já foi liberado e depois voltou a ter restrição.
  • O registro excepcional do Elevidys, concedido em novembro de 2024, dependia de mais dados sobre eficácia a longo prazo; a agência afirma que ainda não recebeu toda a documentação necessária da fabricante.
  • A Roche Farma Brasil não enviou todos os dados solicitados, o que mantém a suspensão da liberação do remédio no país; monitoramento de pacientes após três anos mostrou piora em alguns marcos motores.
  • Caio Alencar, 8 anos, havia conseguido uma liminar para custear o tratamento que pode custar mais de R$ 20 milhões, mas perdeu o acesso com a suspensão do medicamento.
  • O STF acompanha as decisões da Anvisa, que determinou suspensão de decisões judiciais sobre a oferta do remédio enquanto durar a restrição; Ministério da Saúde ainda não se manifestou.

O remédio Elevidys, usado no tratamento da Doença Duchenne, voltou a ficar indisponível no Brasil após decisão da Anvisa. A agência suspendeu a liberação do fármaco, diante de três óbitos registrados nos Estados Unidos, e pediu mais dados de eficácia. A Roche Farma Brasil não encaminhou toda a documentação solicitada.

A Anvisa informou que o registro excepcional, concedido em novembro de 2024, exige comprovação de eficácia a longo prazo. Em audiência pública na Câmara dos Deputados, a agência explicou que o monitoramento de pacientes após três anos mostrou tendência de piora, incluindo efeitos sobre marcos motores.

Impacto na família de Caio

Caio Alencar, 8 anos, foi diagnosticado com Duchenne no Hospital da Criança de Brasília. A família obteve liminar para custear o tratamento, com o valor estimado em mais de 20 milhões de reais. A autorização do uso dependia da continuidade da liberação pela Anvisa.

Moisés Alencar, pai de Caio, afirma que a liminar já havia sido acionada e as vacinas preparatórias foram administradas, quando a Anvisa suspendeu o remédio. Hoje, Caio está fora da faixa etiológica considerada para o tratamento.

Perspectivas jurídicas e administrativas

Especialistas não veem consenso. Um advogado aponta que, se a suspensão foi por culpa da Anvisa, pode haver responsabilização judicial. Já a advogada Júliana Rodrigues sustenta que, mesmo com liberação, há regras da bula e critérios clínicos a serem observados pelo STF.

A Anvisa reiterou que a decisão foi tomada por questões de segurança sanitária, e que o STF manteve suspensão de decisões judiciais que visavam oferta do medicamento enquanto a restrição vigorar. O Ministério da Saúde não se posicionou publicamente até o fechamento desta nota.

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