- Anvisa atualizou as informações sobre a análise do Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, cujo custo da dose fica em torno de R$ 17 milhões.
- A comercialização e o uso permanecem suspensos desde julho de 2025, após a divulgação de mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes no exterior.
- Em audiência na Câmara, a agência afirmou que ainda há incertezas sobre segurança e efeitos a longo prazo, e que dados pendentes são essenciais para esclarecer riscos.
- A fabricante apresentou documentação complementar com novos dados de eficácia, com acompanhamento de até quatro anos, em 19 de junho, para subsidiar nova avaliação.
- Famílias de pacientes, incluindo mais de quarenta pessoas em Brasília, acompanham o debate com a sensação de corrida contra o tempo diante da Duchenne.
O Elevidys, terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne, segue com suspensão temporária no Brasil. A Anvisa manteve a suspensão da comercialização e uso desde julho de 2025, após relatos de mortes no exterior ligados a insuficiência hepática aguda. O tema foi debatido em audiência pública na Câmara dos Deputados.
A agência informou que ainda há incertezas sobre a segurança a longo prazo e os benefícios do tratamento. O fabricante não apresentou integralmente os dados previstos no Termo de Compromisso firmado no registro excepcional, segundo a Anvisa.
Famílias de pacientes acompanham o processo com apreensão. O Elevidys pode retardar a progressão da doença em crianças que ainda caminham, mas a falta de dados completos aumenta a ansiedade frente à janela terapêutica.
O que é o Elevidys e por que houve a suspensão
Desenvolvida para Duchenne, a terapia é administrada em dose única. No Brasil, recebeu autorização excepcional em 2024 para crianças entre 4 e 7 anos que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
A Anvisa destacou que, além de mortes associadas a quadros hepáticos, existem efeitos hepatotóxicos relevantes em pacientes tratados. Dados de acompanhamento de até três anos sugerem possível redução dos ganhos motores ao longo do tempo.
Avanços e próxima avaliação
Em 19 de junho, a fabricante apresentou documentação complementar com resultados de acompanhamento de até quatro anos. A análise técnica está em andamento para reavaliar risco-benefício e decidir pela manutenção ou não da suspensão.
O Ministério da Saúde informou apenas que houve reunião de escuta com familiares em 17/06, sem detalhes sobre encaminhamentos. A agência não respondeu oficialmente até o fechamento desta reportagem.
Impacto para as famílias
Mais de 40 familiares participaram da audiência em Brasília. Eles destacam a urgência de recursos e respostas, já que a doença avança mesmo com o processo regulatório em curso. A cobrança é por definição rápida sobre o acesso ao tratamento.
A DMD é uma doença genética rara, que resulta na degeneração progressiva da musculatura. Sem cura, terapias inovadoras são vistas como esperança de retardar a progressão e melhorar a qualidade de vida.
O que resta saber
A Anvisa afirma manter diálogo com a fabricante e tratar o tema como prioridade. O desfecho depende da avaliação de dados de segurança e eficácia, incluindo acompanhamento de longo prazo, para confirmar ou revisar a suspensão.
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