SUS oferecerá Zolgensma, medicamento de R$ 7 milhões, para tratar AME tipo 1

O Ministério da Saúde anunciou que o medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, será disponibilizado no Sistema Único de Saúde (SUS). O acordo com a farmacêutica Novartis permitirá a compra do medicamento, que tem um custo médio de R$ 7 milhões, a um preço reduzido, vinculado ao desempenho do tratamento. A AME é uma doença genética rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, impactando funções vitais como respirar e se mover.

A partir desta semana, pacientes diagnosticados com AME tipo 1 poderão se dirigir a um dos 28 serviços de referência em 18 estados para realizar exames preparatórios. O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até seis meses que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O tratamento é considerado inovador, pois atua na causa raiz da doença, introduzindo um gene faltante em um vírus inativo que, ao ser administrado, permite a produção da proteína necessária.

O acordo de Compartilhamento de Risco estabelece que o pagamento do medicamento será feito com base nos resultados do tratamento. 40% do valor será pago no momento da infusão, 20% após 24 meses se o paciente atingir o controle da nuca, e assim por diante, com parcelas a serem canceladas em caso de morte ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente. Antes da inclusão do Zolgensma no SUS, as crianças com AME tipo 1 tinham alta probabilidade de morte antes dos dois anos.

Além do Zolgensma, o SUS oferece outros dois medicamentos gratuitos, nusinersena e risdiplam, para pacientes fora da faixa etária aprovada. Em 2023, estima-se que 287 crianças nascidas no Brasil tenham AME, o que representa uma incidência de aproximadamente 1 em cada 10 mil nascidos vivos. O tratamento pode melhorar significativamente a qualidade de vida dessas crianças, permitindo avanços motores como a capacidade de engolir e sentar sem apoio.