Médicos explicam que a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) continua sendo um desafio para pacientes, mesmo com tratamento disponível pelo SUS. A doença é rara, crônica e envolve hemólise que reduz a qualidade de vida. A prática clínica tem mostrado impactos significativos no cotidiano dos pacientes, que enfrentam deslocamentos frequentes para cuidados especializados.
Há relatos de fadiga intensa, anemia e limitações funcionais que afetam trabalho, estudos e atividades diárias. A percepção de melhora com o tratamento ainda é variável, com muitos pacientes permanecendo com sintomas que demandam suporte contínuo. A doença impõe adaptações na rotina e nas oportunidades profissionais.
Desafios atuais no manejo da doença
O tratamento endovenoso, realizado a cada duas semanas, exige viagens a centros de referência. Pesquisas indicam que cerca de metade dos pacientes percorre distâncias acima de 80 km e, em alguns casos, chega a 400 km. O tempo total dedicado ao processo pode ocupar um dia inteiro.
Muitos pacientes precisam buscar cuidados em municípios diferentes, o que acarreta impactos logísticos e financeiros. Mesmo com avanços no acesso ao tratamento pelo SUS, a logística de infusão permanece uma barreira relevante para a assistência.
Novas perspectivas terapêuticas
Já há disponibilidade de uma opção de tratamento oral, a primeira monoterapia para HPN. Esse avanço pode reduzir a necessidade de deslocamentos frequentes e mostrar resultados que favorecem o controle da doença, incluindo normalização de hemoglobina e melhoria da fadiga.
Entre os desfechos observados, há relatos de normalização de hemoglobina, queda na desidrogenase lática e potencial independência de transfusões. A comunidade médica acompanha a avaliação da seguridade e eficácia dessa terapia no âmbito do SUS.
Avaliação regulatória e próximos passos
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) está avaliando a nova opção terapêutica por meio de uma consulta pública em 2026. O objetivo é analisar a incorporação da tecnologia ao sistema, considerando custos, benefícios e acessibilidade para pacientes com HPN.
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