Ministério da Saúde investe R$ 122 milhões na Fiocruz para medicamento inovador de AME

Ministério da Saúde investe R$ 122 milhões na Fiocruz para produzir plasmídeos e vetores virais utilizados em terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1.
A terapia já realizou a primeira infusão em janeiro, após autorização da Anvisa, e segue em avaliação de segurança e eficácia (fase 1) com perspectiva de inclusão no SUS após avaliação da Conitec.
O medicamento é desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics (EUA) e terá transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz, para ampliar a produção no Brasil.
A iniciativa já pode impactar outras terapias para doenças raras, como Atrofia Muscular Esquelética, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1.
No conjunto, o governo destinou mais de R$ 214 milhões a pesquisas e parcerias para doenças raras, com foco em produzir tratamentos no Brasil e reduzir dependência externa.

Uma aposta histórica no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 ganhou impulso no Brasil. O Ministério da Saúde anunciou o investimento de 122 milhões de reais na Fiocruz para a produção de plasmídeos e vetores virais utilizados na terapia gênica inovadora. A iniciativa envolve a transferência de tecnologia para o desenvolvimento no país.

A novidade foi apresentada pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. A confirmação ocorreu nesta quinta-feira, em coletiva no Ministério. O objetivo é ampliar a oferta de terapias avançadas no Sistema Único de Saúde (SUS).

A pesquisa GB221 coloca o Brasil como protagonista na assistência à AME e na medicina de precisão na América Latina. A primeira infusão aconteceu em janeiro, com autorização da Anvisa, e a terapia segue em avaliação de segurança e eficácia nas fases 1 e 2.

Avanço da terapia gênica

Crianças sintomáticas com mutações no gene SMN1 podem participar do estudo, com idade entre duas semanas e 12 meses. Participantes pré-sintomáticos devem ter risco de AME Tipo 1, com critérios genéticos específicos. A inclusão de novos pacientes será gradual, com previsão de segundo participante nos próximos meses.

O medicamento é desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e terá transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz. A pasta federal aponta para a possibilidade de desenvolver outras terapias para pelo menos cinco doenças raras.

O eventual sucesso pode levar à incorporação da tecnologia pelo SUS, após avaliação da Conitec e, se aprovada, à oferta gratuita ao público. A AME é causada pela ausência da proteína SMN1, que compromete neurônios motores e pode reduzir a força muscular nos primeiros anos de vida.

Investimentos e parcerias em saúde

O Ministério da Saúde destina mais de 214 milhões de reais a pesquisas ligadas a doenças raras, incluindo diagnóstico, medicamentos e mapeamento genético. Além disso, oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) mobilizam cerca de 2 bilhões de reais para aquisição de fármacos pelo SUS.

Entre os exemplos estão tratamentos para esclerose múltipla, fibrose cística e transplantes renais. O ministro Padilha destacou o compromisso com soberania terapêutica, evitando dependência de oscilações internacionais e assegurando acesso estável.

O PDIL prevê 2,8 milhões de reais para o exoma completo, com capacitação de 40 especialistas do Hospital das Clínicas da USP. O objetivo é facilitar o diagnóstico de doenças com análise de DNA de alta precisão.