- Aurora Lima Nery, 3 anos e 11 meses, moradora de Feira de Santana, foi selecionada para terapia gênica experimental nos Estados Unidos.
- A criança tem distrofia muscular de cinturas tipo R5, uma doença rara e progressiva que pode comprometer funções vitais.
- A triagem inicial será realizada em Richmond, para avaliar se atende aos critérios do estudo.
- Se aprovada, a família retorna ao Brasil e aguarda a aprovação final, com a primeira viagem prevista entre setembro e outubro deste ano.
- O tratamento, feito em ambiente hospitalar, exige permanência nos Estados Unidos por cerca de seis meses e acompanhamento intensivo; não haverá custo com medicação ou internação, mas despesas de viagem e estadia ficam por conta da família.
Aurora Lima Nery, uma menina de quase quatro anos, moradora de Feira de Santana, Bahia, foi escolhida para participar de um estudo experimental de terapia gênica nos Estados Unidos. O diagnóstico aponta distrofia muscular de cinturas tipo R5, doença rara e progressiva que afeta músculos e pode comprometer funções vitais ao longo do tempo.
A história da família envolve sinais vivos desde a infância. Inicialmente, não houve traços perceptíveis, até que, no segundo ano de vida, Aurora sofreu um desmaio que levou a internações. Exames indicaram níveis elevados de CPK, sugerindo lesão muscular, o que motivou avaliações mais amplas.
Após aproximadamente um ano de avaliações em unidades de saúde da Bahia e de outros estados, confirmou-se a doença por meio de testes genéticos voltados a condições raras. A confirmação ocorreu por meio de comunicação médica com a família, sem detalhes públicos sobre o laboratório.
Triagem e objetivos do tratamento
A triagem inicial, prevista para ocorrer em Richmond, nos Estados Unidos, visa avaliar se a menina atende aos critérios do estudo de terapia gênica. Caso aprovada, Aurora retornará ao Brasil antes de viajar novamente para receber o medicamento.
O tratamento utiliza um vírus modificado como vetor para entregar uma proteína responsável pela função muscular. A expectativa é estabilizar a doença e frear a progressão dos sintomas, mantendo a mobilidade e evitando complicações.
A família aguarda a primeira viagem aos EUA entre setembro e outubro deste ano. O protocolo prevê permanência de cerca de seis meses no país, com redução temporária da imunidade para prevenir rejeição, o que exige isolamento rigoroso.
Custos e acompanhamento médico
O estudo não cobre medicamento ou internação, mas cobre o tratamento em si. As despesas envolvem deslocamento, estadia e a permanência no exterior durante o protocolo de acompanhamento.
Desde o diagnóstico, a rotina da família mudou drasticamente. A mãe interrompeu o trabalho para cuidar da filha, com acompanhamento de fisioterapia e outros especialistas. A expectativa é que a terapia gênica possa impedir a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida de Aurora.
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