- Doenças raras somam cerca de sete mil condições e afetam mais de 300 milhões de pessoas no mundo; no Brasil, estima-se que 13 milhões convivam com algum diagnóstico raro.
- Em 2021, nasceu a Medulloblastoma Initiative (MBI), criada após o diagnóstico do filho do fundador, com financiamento integral à pesquisa e compartilhamento obrigatório de dados entre laboratórios.
- Em pouco mais de quatro anos, a MBI arrecadou US$ 11 milhões, firmou parcerias com 16 instituições e já teve dois ensaios clínicos aprovados pelo FDA, com mais dois previstos para 2026.
- Um grupo do consórcio avalia imunoterapia avançada em pacientes reais; outro desenvolve vacina de RNA mensageiro (mRNA) contra o meduloblastoma.
- A MIT Management destacou a MBI como exemplo de inovação disruptiva em saúde, mostrando um modelo de colaboração que busca acelerar a cura de doenças raras.
Nos anos recentes, um modelo de filantropia aposta na colaboração para acelerar a pesquisa de doenças raras. A Medulloblastoma Initiative (MBI) nasceu em 2021, após o diagnóstico de meduloblastoma do filho do fundador, frente a tratamentos limitados e efeitos colaterais severos.
A premissa é simples: 100% do financiamento vai para a pesquisa, sem custos administrativos. Dados e resultados são compartilhados entre laboratórios, evitando duplicação de esforços e silos de informação. Cada instituição recebe tarefas dentro de uma estratégia comum.
Em pouco mais de quatro anos, a MBI arrecadou cerca de US$ 11 milhões e firmou parcerias com 16 instituições nos EUA, Canadá e Alemanha. Dois ensaios clínicos aprovados pelo FDA já ocorreram, e outros dois devem ser submetidos em 2026.
O modelo que transforma a prática científica
Um laboratório testa imunoterapia avançada, seguindo a ideia de um “míssil teleguiado” contra células tumorais. Outro desenvolve uma vacina de RNA mensageiro para o meduloblastoma, semelhante à plataforma da Covid-19.
A iniciativa recebeu reconhecimento internacional por romper com padrões de financiamento. Em publicação da MIT Management, a MBI é citada como exemplo de inovação disruptiva em saúde, capaz de acelerar a pesquisa com método e métricas.
Impacto e perspectivas
Além de tratar o meduloblastoma, a MBI demonstra que lacunas sistêmicas permitem acelerar descobertas quando há visão, recursos e disposição para questionar a lógica de custo-benefício tradicional. A ideia é ampliar o impacto para outras doenças raras.
Fernando Goldsztein, fundador da MBI, reforça que a pergunta central é quanto custa descobrir a cura. A organização continua a buscar apoio para ampliar parcerias e estimular ensaios que tragam resultados mensuráveis em curto prazo.
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