CAR-T oferece nova esperança para síndrome da pessoa rígida

Estudo de fase 2 avaliou a terapia CAR-T mivocabtagene autoleucel (miv-cel), anticorpo celular autólogo anti-CD19, em 26 adultos com síndrome da pessoa rígida resistente a imunoterapia.
Os pacientes receberam uma infusão única após linfodepleção, com seguimento mediano de 6,5 meses.
Houve melhora estatisticamente significativa na caminhada pelo teste dos 25 pés: mediana de 4,8 segundos, correspondente a 46% de melhoria.
Entre quem precisava de apoio para andar, dois terços deixou de precisar dele na semana 16; houve avanços em escalas funcionais e de gravidade da doença.
Todos permaneceram sem necessidade de novas imunoterapias ou tratamento de resgate até o último acompanhamento.

Na edição desta semana do Minuto do Cérebro, um estudo de fase 2 avaliou a mivocabtagene autoleucel (miv-cel), uma CAR-T autóloga anti-CD19, em 26 adultos com síndrome da pessoa rígida que não respondeu a imunoterapia. A infusão única foi realizada após linfodepleção. Os pacientes foram acompanhados por um período mediano de 6,5 meses.

Os resultados mostraram melhora estatisticamente significativa na caminhada, medida pelo teste dos 25 pés, com uma mediana de ganho de 4,8 segundos. Em termos percentuais, houve ganho mediano de 46%. Aproximadamente 81% dos participantes superaram o limiar de 20% de melhoria, considerado clinicamente relevante.

Entre os que precisavam de apoio para andar, dois terços deixaram de depender desse suporte na semana 16. Houve avanços em escalas funcionais e na gravidade da doença, e nenhum participante necessitou de imunoterapias adicionais ou de tratamento de resgate até o último acompanhamento.

O que é CAR-T e por que é relevante

A terapia CAR-T envolve coletar células de defesa do próprio paciente, modificá-las em laboratório para reconhecer células B autoimunes e reinfundi-las. Na síndrome da pessoa rígida, os linfócitos B participam da resposta autoimune e podem haver autoanticorpos contra a enzima GAD, relacionada à regulação do sistema nervoso.

A abordagem busca atuar mais próximo da raiz do problema autoimune. O estudo indica potencial efeito terapêutico, mas requer confirmação em pesquisas adicionais antes de possível aplicação clínica ampla.