- Pesquisadores de Harvard desenvolveram uma técnica de manipulação genética para silenciar o cromossomo extra que causa a síndrome de Down, em células humanas.
- O método utiliza o gene natural XIST, inserido em um plasmídeo, para inativar o cromossomo 21 adicional.
- A abordagem foi testada em três tipos de células: células-tronco de pessoas com Down, além de linhagens HEK293 e 1321N1 (astrócitos).
- O plasmídeo carregou o gene XIST para as células, resultando no desligamento do terceiro cromossomo.
- O avanço representa um passo inicial que pode, no futuro, contribuir para a prevenção da síndrome de Down.
Dois pesquisadores da Universidade de Harvard anunciaram um avanço em manipulação genética que, em células humanas, silencia o cromossomo 21 extra responsável pela síndrome de Down. O método utiliza um gene natural para desativar esse cromossomo adicional, abrindo caminho para possibilidades preventivas no futuro.
O experimento foi testado em três tipos de células humanas: células-tronco de pessoas com Down, além de linhas HEK293 (células renais) e 1321N1 (astroócitos cerebrais) já com a tríplice cópia. A modificação ocorreu por meio de um plasmídeo, veículo de entrega genética, carregado com o gene XIST.
O plasmídeo, inserido nas células, permitiu a ativação do gene XIST, que atua para silenciar cromossomos em excesso. Em todas as três linhagens, houve desligamento da cópia adicional do cromossomo 21, segundo a apresentação do estudo.
A pesquisa, ainda em estágio experimental, sugere uma rota teórica para prevenir a síndrome de Down decorrente da triplicação do cromossomo 21. O estudo fica registrado como “A modified CRISPR/Cas9 approach in silencing the triplication in Down syndrome: A treatment path XISTs”.
Referência
- A modified CRISPR/Cas9 approach in silencing the triplication in Down syndrome: A treatment path XISTs.
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